(一)治療
AML治療原則是有效藥物聯(lián)合強化療、注意誘導(dǎo)緩解及繼續(xù)治療中的藥物劑量強度和給藥時間強度，小劑量長期維持治療對AML的無病生存率無影響。治療合理時，5年無病生存率為30%～45%。
1.誘導(dǎo)治療 國際常用的誘導(dǎo)治療方案為DA方案，即柔紅霉素40mg/m2，1次/d×3天;阿糖胞苷(Ara-C)75～100mg/次，每12小時1次×7天。我國特有的三尖杉堿對兒童AML也有效，與阿糖胞苷(Ara-C)聯(lián)合為HA方案，即(H)三尖杉堿4mg/m2，1次/d×9天;阿糖胞苷(Ara-C)75～100mg/次，每12小時1次×7天，其誘導(dǎo)緩解率與DA方案相似。80%～85%初治病人在1～2個療程后獲得緩解。
2.繼續(xù)化療 AML在緩解后可再繼續(xù)用原方案1～2療程作為鞏固治療。從目前進展來說，包含大劑量阿糖胞苷(Ara-C)的方案可改善AML的預(yù)后。常用方法為阿糖胞苷(Ara-C)每次2g/m2，每12小時1次×6次;聯(lián)合柔紅霉素40mg/m2×2天或依托泊苷(VP-16)160mg/m2×2天，每2～3周1個療程，在鞏固治療之后連續(xù)3個療程作為強化治療。與AML不同，ALL需較長期的低劑量維持化療，但在AML中需連續(xù)的骨髓抑制性化療，持續(xù)化療至12個月左右即可停藥，延長化療時間并不改善預(yù)后，持續(xù)化療方案可用HA、DA、大劑量阿糖胞苷(Ara-C)交替，注意整個治療期蒽環(huán)類抗腫瘤類藥物累積劑量，一般控制在350mg/m2以下。具體療程安排見圖2。
維A酸(全反式維A酸)對M3有效，可誘導(dǎo)其分化成熟，60%～70%病人在單用維A酸后可獲得緩解，但如不加用化療，仍復(fù)發(fā)。目前主張對M3病人用3～10天維A酸后起用AML誘導(dǎo)化療，并按AML繼續(xù)化療。維A酸的應(yīng)用可明顯減少化療誘導(dǎo)的DIC發(fā)生率，化療聯(lián)合維A酸的治療方式對無病生存率的影響優(yōu)于單用化療，維A酸在緩解后間斷給藥，如每2～3個月給7～14天，化療仍按AML進行。
3.中樞神經(jīng)系統(tǒng)浸潤預(yù)防 對M4、M5需與ALL相仿的鞘內(nèi)化療作中樞神經(jīng)系統(tǒng)浸潤預(yù)防，用法見圖2中所示。對其他AML是否需預(yù)防尚有爭論。
4.骨髓移植 AML預(yù)后較ALL明顯差，特別是有高危因素者更差，因此對這部分病人如有HLA相合的相關(guān)家屬供體應(yīng)考慮作異體基因造血干細胞移植。自身造血干細胞移植是否有效尚有爭論，多數(shù)報告為與常規(guī)化療者無差異。
5.復(fù)發(fā)與再治 AML復(fù)發(fā)后再治困難，尤其是治療中復(fù)發(fā)者，如能獲得再次緩解，應(yīng)爭取在短期內(nèi)作異體基因造血干細胞移植，因再次緩解時間常短暫。
(二)預(yù)后
較為公認的影響AML預(yù)后的不良因素，有以下幾點：
1.起病時白細胞總數(shù)>100×109/L。
2.AML為第二腫瘤。
3.細胞遺傳學(xué)示單倍體7，及由MDS轉(zhuǎn)化而來的AML。
除此以外，巨脾、M4或M5、1個療程未獲緩解也被認為是影響預(yù)后的不良因素。