(一)治療
垂體性侏儒癥是生長激素缺乏性疾病，其病因如果是創(chuàng)傷恢復(fù)后、較小腫瘤的手術(shù)切除后，還有望能恢復(fù)生長激素的正常分泌。
1.絕大部分病人自身的生長激素分泌不能恢復(fù)，需外源性生長激素替代，方能達(dá)到恢復(fù)正常身高。所幸生長激素不是人體生存所必需的激素。治療達(dá)成人高度后，生長激素缺乏并不需要再繼續(xù)替代。
由于生長激素的物種特異性，動物的生長激素不能為人體利用，只能用人的生長激素。20世紀(jì)80年代以前使用的，多是從丙酮粉干燥的人垂體中提取的生長激素，使用后10～15年，可能會引起神經(jīng)病變，主要為亞急性海綿狀腦病變(Creutzfeldt-Jacob病)，1985年以后被禁止使用?，F(xiàn)代分子生物學(xué)飛速發(fā)展，在從人尸體的垂體提取的生長激素被禁用之前，已用基因工程將人的生長激素基因轉(zhuǎn)入大腸埃希桿菌的質(zhì)粒中，生產(chǎn)出人的生長激素，20世紀(jì)80年代初已得到臨床應(yīng)用并制成商品供應(yīng)市場。
人生長激素的使用方法與使用時機(jī)多主張在生長活躍時，骨齡超過10歲以后治療的反應(yīng)較差，需要使用的劑量較大，但只要長骨骨骺未閉合，注射生長激素都有效;生長激素的效果，雖隨骨齡增大而較差，但臨床與動物試驗的結(jié)果表明，其療效與劑量在一定程度上呈正相關(guān)。
推薦劑量為0.1U/kg(或2.5mg/m2)，每周3次肌內(nèi)注射或皮下注射。起始時骨齡增加，注射次數(shù)可增加到每周5次，劑量不變，或增加劑量。
療效：用上述劑量治療后，血中的生長激素水平可達(dá)40ng/ml，血中的生長激素相應(yīng)上升。應(yīng)用1年內(nèi)，生長速度明顯增加，生長呈追趕曲線型。一般第1年增長10～15cm，以后每年的生長速度遞減，部分病人可以無效。因而有人建議2年內(nèi)持續(xù)用藥，以達(dá)到生長激素治療的最佳效果，追上生長身高，2年后，如生長勢頭良好，繼續(xù)原治療;如明顯減慢，可考慮用間歇療法：用半個月到1個月停2～3個月，以維持生長激素有一定的血中濃度并恢復(fù)生長激素受體的敏感性，保持正常的生長勢頭，同時加用一些其他藥物，治療至生長停止。
影響療效的因素：抗體形成，一部分病人的抗體滴度較高，但停藥2～3個月后滴度下降，再用生長激素替代治療時療效恢復(fù)，但抗體滴度可再上升;這種病人須間歇治療，治療期一般為2～4周;營養(yǎng)不良時，用生長激素后，對營養(yǎng)的要求增加，并需保持平衡;用糖皮質(zhì)激素的病人有垂體性侏儒時，禁用糖皮質(zhì)激素，即使有生長激素抗體，也不主張用，因為治療用的糖皮質(zhì)激素遠(yuǎn)超出生理需要量。
20世紀(jì)80年代中后期，隨著用基因工程合成，GHRH已被使用于特發(fā)性垂體性侏儒癥。事實證明，大多數(shù)特發(fā)性垂體性侏儒癥均反應(yīng)良好。一般是在生長激素替代前用GHRH治療。用法有多種，有用GHRH1～40 10～20μg或GHRH1～29 8～10μg，于夜間每3h注射1次，效果良好;有用2次/d的，效果較前者差;還有用持續(xù)性脈沖泵治療的，所用劑量小，效果良好。只是經(jīng)驗尚不多，治療掌握上也有一定難度。
人工合成的IGF-Ⅰ，即使用于Laron侏儒，療效也不如人們的期望，不如用GH替代治療療效。
2.除了上述替代治療外，用一些配合治療是必要的，如充足的營養(yǎng)、足夠的睡眠與運動。一些藥物不僅與生長激素有協(xié)同作用，自身還能促進(jìn)生長，只是單獨用時其副反應(yīng)及療效不理想而已。
(1)雄激素：可促進(jìn)生長激素的分泌，加速蛋白質(zhì)合成，與青春期的快速增長有關(guān)，但治療2～3年后，此作用減弱，且可促進(jìn)骨骺愈合，最終身高仍矮。使用時間要適當(dāng)把握，過早、過遲時效果均不好?，F(xiàn)在雄激素制劑較多，一般是選擇那些促進(jìn)蛋白質(zhì)合成的作用強(qiáng)，而雄激素作用較弱的制劑，使用時應(yīng)注意用法與用量，并檢查肝功能。
(2)甲狀腺素：甲狀腺素有促進(jìn)細(xì)胞代謝與增長的作用，但它可促進(jìn)機(jī)體成熟，促使骨骺過早愈合，最終影響身高。由于生長激素的作用要在甲狀腺功能正常時才能發(fā)揮最大作用，所以用生長激素替代治療時可加用小劑量的甲狀腺素。
(3)人絨毛膜促性腺激素：主要用于經(jīng)過上述治療已不再長高者，以促進(jìn)青春期發(fā)育。
(4)其他：一些微量元素如鋅，以及中醫(yī)中藥。
(二)預(yù)后
1.若該病不能及時診斷和治療，將會導(dǎo)致成年后身材顯著矮小、心血管疾病發(fā)生率升高，而且有相當(dāng)多病例伴有性腺發(fā)育不良、中樞性甲狀腺功能低下、促腎上腺皮質(zhì)激素(ACTH)缺乏癥。因此，不能得到醫(yī)治的生長激素缺乏性侏儒癥(GHD)將會嚴(yán)重地影響今后的工作、學(xué)習(xí)、婚姻、心理和生活質(zhì)量等，如能得到早期治療，可以將身高達(dá)到正常人高度范圍內(nèi)。另外，對維持肌肉活力、改善心臟功能、延緩衰老、防治骨質(zhì)疏松、治療肥胖等也起著重要作用。
2.下丘腦-垂體部位腫瘤引起者，可出現(xiàn)視力減退，視野缺損，后期可出現(xiàn)顱內(nèi)壓力增高的表現(xiàn)，以及嗜唾、抽搐。