(一)治療
本癥目前缺乏徹底根治的方法。雖然在黏多糖增多癥的治療領(lǐng)域已取得了某些進(jìn)展，但大多處于研究階段，尚未在臨床治療中廣泛采用。最有希望治療黏多糖增多癥的方法是特異性的酶替代治療及基因治療，二者可改善患者的臨床表現(xiàn)以及生存情況。特異性酶替代治療可有兩種不同的形式。一種是直接給體內(nèi)輸入經(jīng)過(guò)微包裹的酶，此為直接法。另一種則為間接法，即利用反轉(zhuǎn)錄病毒進(jìn)行轉(zhuǎn)基因處理，使患者自體的周?chē)馨图?xì)胞或骨髓造血祖細(xì)胞逆向轉(zhuǎn)化為含有正常酶基因的細(xì)胞，或通過(guò)骨髓移植給患者體內(nèi)植入含有正常酶基因的骨髓細(xì)胞，從而使患者體內(nèi)可以自身合成所缺乏的黏多糖代謝酶。目前，上述2種類(lèi)型的治療方法均處于臨床研究階段。外科手術(shù)主要用于治療某些軀體和器官的缺陷，如心臟瓣膜的置換、角膜移植、嚴(yán)重的脊髓壓縮等。
(二)預(yù)后
1.黏多糖貯積癥Ⅰ型 患者病變呈進(jìn)行性發(fā)展，常于15歲左右因心臟病變及呼吸道反復(fù)感染而死亡。因環(huán)樞半脫位，而壓迫背髓或背膜，引起顱壓升高，甚至危及生命。存活患者均有骨關(guān)節(jié)功能障礙，并可早發(fā)關(guān)節(jié)退變。
2.黏多糖貯積癥Ⅱ型 患者存活較長(zhǎng)，一般可存活20～30年，病變?yōu)檫M(jìn)行性發(fā)展，病人因心臟、呼吸系統(tǒng)嚴(yán)重受累死亡。
3.黏多糖貯積癥Ⅲ型 本病有進(jìn)行性智力減退，骨骼改變常在兒童期可修復(fù)，甚至在骨骺融合后可完全消失。但骨關(guān)節(jié)畸形和塑形異常，則無(wú)法完全恢復(fù)。少數(shù)病人因呼吸道受累而死亡。
4.黏多糖貯積癥Ⅳ型 很少于兒童期死亡，多數(shù)病存活數(shù)十年，但本病易累及主動(dòng)脈瓣和呼吸道，致心肺功能不全死亡?；颊哌€可因寰樞關(guān)節(jié)半脫位引起中樞神經(jīng)系統(tǒng)嚴(yán)重受損。
5.黏多糖貯積癥Ⅶ型 重型者常因心臟病變夭折。因關(guān)節(jié)攣縮可影響到患者正常生活。存活者，均可過(guò)早發(fā)生繼發(fā)癥、退行性骨關(guān)節(jié)病。
黏多糖增多癥患者的壽命明顯縮短，平均預(yù)期壽命一般為10～20歲。主要的死亡原因?yàn)楣跔顒?dòng)脈和主動(dòng)脈瓣損害以及肺部感染。如能早期診斷，并有效減少體內(nèi)黏多糖的堆積，將有助于患者智力狀況的改善，混濁的角膜可恢復(fù)透明，腫大的肝臟和脾臟得以縮小，阻止骨骼畸形的進(jìn)一步發(fā)展，從而大大地改善患者的生活質(zhì)量，延長(zhǎng)壽命。