【治療】
一、非手術(shù)治療
主要適應(yīng)證包括：疼痛;畸形;血清堿性磷酸酶或尿羥脯氨酸含量增至正常值的2倍;神經(jīng)壓迫癥狀;高排出性充血心力衰竭;病理性骨折。
1.降鈣素(人降鈣素，鮭降鈣素) 降鈣素是由甲狀腺濾泡旁細(xì)胞分泌的活性多肽，它可抑制破骨細(xì)胞活性，抑制骨吸收，有利于骨修復(fù)，從而用于Paget病的治療。它可降低Paget病血清堿性磷酸酶活性，使尿中羥脯氨酸鹽的排泄減少，使骨病局部增加的血流減少，且有良好的鎮(zhèn)痛效果。鮭降鈣素與人降鈣素分子結(jié)構(gòu)雖有不同，但其藥理作用相似，藥源充分且價(jià)格便宜，但長(zhǎng)期使用易產(chǎn)生中和抗體而使藥效減低或出現(xiàn)過(guò)敏反應(yīng)。鮭降鈣素100U/d，皮下注射，連續(xù)使用3～6個(gè)月，可使骨痛減輕，血生化異常改善。如無(wú)特殊毒副反應(yīng)，可減量維持治療1～2年。常見(jiàn)的副作用有注射后惡心、皮膚潮紅及腹瀉等，一般無(wú)須停藥。停藥過(guò)久可見(jiàn)病變復(fù)發(fā)。
2.雙磷酸鹽復(fù)合物 羥乙二膦酸二鈉鹽有很強(qiáng)的抑制破骨作用，口服劑量為5～10mg/(kg·d)，連續(xù)療程不應(yīng)超過(guò)6個(gè)月。然后停藥3～6個(gè)月，根據(jù)病情需要再進(jìn)行下一個(gè)療程。因?yàn)槭褂么怂?個(gè)月一般均可收到明顯療效，如再持續(xù)用藥反而會(huì)抑制骨礦化，抑制新骨形成，或引起骨痛。另一種新的雙磷酸鹽已經(jīng)試用于臨床，可腸道外給藥，療效與羥乙二膦酸二鈉鹽相當(dāng)，如阿侖膦酸鈉、帕米雙膦酸鈉、risedronate、tiludronate等。由于新一代的雙磷酸鹽藥物在降低病情活動(dòng)性方面極為有效，并且短期用藥后療效可維持?jǐn)?shù)年之久，治療后新產(chǎn)生的板層骨可逐漸取代病理的編織骨;因此傳統(tǒng)的治療藥物如降鈣素和早期使用的雙磷酸鹽藥物，羥乙膦酸鈉已被新一代的雙磷酸鹽藥物取代。
目前無(wú)統(tǒng)一的治療適應(yīng)證。由于新一代雙磷酸鹽藥物具有非常高的療效、較好的耐受性和較短的治療周期(2～3個(gè)月)，因此一般認(rèn)為有癥狀者、有患發(fā)并發(fā)癥傾向者和堿性磷酸酶明顯升高者應(yīng)給予治療。治療后有近三分之二的患者堿性磷酸酶可降至正常，隨診期間應(yīng)每隔3～6個(gè)月監(jiān)測(cè)血堿性磷酸酶一次;如發(fā)現(xiàn)堿性磷酸酶升高應(yīng)給予另一療程治療，通常仍然有效。
多項(xiàng)研究表明，新一代雙磷酸鹽藥物治療對(duì)自發(fā)性骨痛患者有效率達(dá)82%，對(duì)髖和膝骨關(guān)節(jié)炎引起的疼痛有效率達(dá)27%，對(duì)股骨和脛骨畸形變引起的疼痛有效率達(dá)52%;對(duì)血管竊血綜合征也有顯著療效，可使竊血現(xiàn)象消失。表2概括了新一代雙磷酸鹽治療本病常見(jiàn)療效。
3.非甾體抗炎藥 非甾體抗炎藥對(duì)Paget病本身無(wú)治療作用，但它可有效地止痛而被臨床使用。
4.普卡霉素 本品為細(xì)胞毒抗生素，可抑制DNA合成，對(duì)破骨細(xì)胞活性有很強(qiáng)的抑制作用，且起效迅速，但因其毒性反應(yīng)較大，如惡心、嘔吐、肝臟腫大、腎臟損害、血小板減少等，而僅被用于治療Paget病伴有進(jìn)行性脊髓受壓或手術(shù)治療前，以迅速控制病情，減少骨病部位血流。
5.外科手術(shù)治療 手術(shù)治療的主要適應(yīng)證為：部分病理性骨折;嚴(yán)重關(guān)節(jié)炎;負(fù)重骨的嚴(yán)重畸形。
【預(yù)后】
骨肉瘤為本病最嚴(yán)重的并發(fā)癥。約0.3%的患者發(fā)生骨肉瘤，約1%并發(fā)成骨肉瘤、一旦診斷為骨肉瘤，其生存期常不足一年。阿侖膦酸鈉、帕米二膦酸鈉、risedronate、tiludronate等。由于新一代的二磷酸鹽藥物在降低病情活動(dòng)性方面極為有效，并且短期用藥后療效可維持?jǐn)?shù)年之久，治療后新產(chǎn)生的板層骨可逐漸取代病理的編織骨;