10月23日，當(dāng)世界首款阿爾茨海默癥藥物被證有效的消息傳出后，30歲的四川人和風(fēng)（化名）有了新的盼頭。

每3秒，就有一位老年癡呆患者產(chǎn)生

阿爾茨海默癥，俗稱老年癡呆癥?；疾±先藭浻H人的樣貌、找不到回家的路、甚至記不起自己的姓名……

根據(jù)國際阿爾茨海默病協(xié)會（ADI）發(fā)布的《世界阿爾茨海默病2018年報告》，在全球，每3秒鐘，就有一位老年癡呆患者產(chǎn)生。而在中國，大約有1000萬老人正經(jīng)受著這種疾病折磨。

和風(fēng)90歲的奶奶，就是其中一員。兩年前一場大病后，“她開始經(jīng)常性的忘記事情，不記得自己是誰，在哪里。”

這種病，就像患者腦中的一塊橡皮擦，殘忍地抹去“爺爺奶奶們”往昔的記憶，也讓他們的親人承受著難以想象的痛苦。

然而，在科技發(fā)達(dá)的現(xiàn)代社會，人類雖然已經(jīng)戰(zhàn)勝了很多古人難以想象的不治之癥，卻一直拿這種病沒辦法。

因為它——無法治愈、難以預(yù)防、甚至很難減慢發(fā)病的腳步。

腦海中的橡皮擦——詳解阿爾茨海默病

阿爾茨海默癥聽起來既然如此可怕，那它在醫(yī)學(xué)界，到底是怎么的一種存在？具體的病癥又是怎樣的？

阿爾茨海默病，醫(yī)學(xué)上是指一種起病隱匿的進(jìn)行性發(fā)展的神經(jīng)系統(tǒng)退行性疾病。

患有阿爾茨海默病的人，會出現(xiàn)漸進(jìn)性記憶障礙、認(rèn)知功能障礙、人格改變及語言障礙等神經(jīng)精神癥狀，從而嚴(yán)重地影響患者的社交、工作與生活能力，危害極大。

阿爾茨海默病主要分為三個階段。

——患病1至2年的，為輕度癡呆期；

——患病2至10年的，為中度癡呆期階段；

——患病8至12年的，為重度癡呆期階段。

其中，重度癡呆期的患者，會出現(xiàn)失語、無法自理、大小便失禁、身體僵直等癥狀，不僅患者本人要承受巨大的痛苦，負(fù)責(zé)照顧病人的治療、看護(hù)人員也面臨著嚴(yán)峻考驗。

需要注意的是，阿爾茨海默綜合癥之所以在初期容易被忽視，主要是因為人們常把它的早期癥狀與正常的老年健忘相混淆。實際上，兩者在遺忘程度、認(rèn)知能力、生活能力、情緒變化、反應(yīng)速度等方面都有明顯區(qū)別。

燒錢的無底洞，曾經(jīng)100%的失敗率

2013年3月26日，比爾·蓋茨到訪加納的一家健康中心，親自為一名幼童注射抗腹瀉的輪狀病毒疫苗。

比爾蓋茨曾說，“我對未來最大的恐懼是思維惡化、無法思考。”他僅在2018年，就投入1億美元，用于阿爾茨海默癥相關(guān)的項目。

然而，研發(fā)治愈阿爾茨海默癥的藥物，就像是一個燒錢的無底洞。

過去幾十年，美國、日本以及歐洲一些國家投入了大量人力物力，僅美國就有29個專業(yè)研究中心，2005年其研究經(jīng)費高達(dá)11.6億美元，歐洲經(jīng)費投入也達(dá)1億歐元。

數(shù)據(jù)顯示，1998年至2017年期間，全球有146個阿爾茨海默藥物臨床研發(fā)中心遭遇失敗。

——40%夭折于早期臨床階段；

——39%在中期臨床階段宣布失??；

——18%在后期臨床階段時折戟。

在首款被證有效的藥物出現(xiàn)前的一百多年里，阿爾茨海默癥以接近100%的失敗率，成為醫(yī)學(xué)界的未解難題，和最棘手的臨床醫(yī)學(xué)研發(fā)課題。

為什么此前所有的臨床試驗都失敗了？

其中一個原因，可能是研究人員目前還無法確定阿爾茨海默癥的發(fā)病機(jī)制。

近幾十年研究中，學(xué)界一直認(rèn)為，聚集在大腦內(nèi)部的β淀粉樣蛋白是導(dǎo)致阿爾茨海默癥的元兇。但是絕大部分旨在通過減少β淀粉樣蛋白，以延緩病情進(jìn)程的臨床試驗，都失敗了。

世界首款“有效藥”能治好老年癡呆嗎？

目前，市面上雖有短期內(nèi)控制阿爾茨海默病癥狀的藥物，但并未研發(fā)出根治病因的藥物。正因如此，任何針對該病癥的“有效藥”，幾乎都能保證成為世界上最暢銷的藥物之一。

當(dāng)?shù)貢r間10月22日，美國生物技術(shù)公司百健（Biogen）與其日本合作伙伴衛(wèi)材（Eisai）突然宣布，他們研發(fā)的阿爾茨海默病的藥物aducanumab已經(jīng)通過臨床測驗，正待美國食品藥品管理局（FDA）批準(zhǔn)，有望量產(chǎn)。

消息一出，百健公司與衛(wèi)材公司的股票價格一路飛漲。

該公司表示，來自3000多名阿茲海默患者的研究數(shù)據(jù)證明，此藥物可以改變干擾腦細(xì)胞功能的有毒蛋白質(zhì)β淀粉樣蛋白，能有效延緩早期階段的阿茲海默癥患者發(fā)病時間，讓他們盡量保有記憶和生活能力。

重燃希望但別高興太早

然而，多家外媒卻分析稱，盡管百健帶來了好消息，但人們最好別高興得太早。

實際上，就在2019年3月，百健公司曾宣布初步實驗證明該藥無效，即將結(jié)束實驗。

7個月后，該公司卻突然表示，此藥有效降低了阿爾茲海默癥患者的臨床衰退癥狀。原來，是該公司擴(kuò)大了試驗范圍并覆蓋了更大的數(shù)據(jù)集合后，發(fā)現(xiàn)高劑量成分有助改善認(rèn)知功能。

但這僅僅是制藥企業(yè)的一家之言。據(jù)《紐約時報》報道，該公司尚未完全公布最新的分析結(jié)果，專家們也對這種藥物的效果、副作用等一無所知。

有醫(yī)學(xué)界評論員也對這一新的試驗結(jié)果表示質(zhì)疑，認(rèn)為現(xiàn)在最難的部分就是：處理實際數(shù)據(jù)。如果該藥能取得明顯的臨床勝利，事情會容易得多。

一般來說，F(xiàn)DA是否批準(zhǔn)申請上市的新藥，主要取決于該藥是否在臨床上顯示出良好的安全性和有效性，是否滿足了未被滿足的臨床需求。這個時間可能需要1至2年。

難以承受之痛：中國家庭里的阿爾茨海默老人

時間不等人。中國老年癡呆癥患者的數(shù)量，居世界首位。

根據(jù)中國疾病預(yù)防控制中心的數(shù)據(jù)，中國目前約有1000萬阿爾茨海默病患者，預(yù)計到2050年，該數(shù)字超過4000萬，比加拿大的總?cè)丝谶€要多。

一面是逐年增多的阿爾茨海默病患者，另一面是阿爾茨海默病在中國仍面臨“三個低”的現(xiàn)狀——認(rèn)知程度低、就診率低、接受治療的比例更低。

據(jù)研究，若不接受任何醫(yī)學(xué)治療，阿爾茨海默病的死亡風(fēng)險率將升高18%左右。因此，專家呼吁，一旦發(fā)現(xiàn)家中老人出現(xiàn)了阿爾茨海默病早期癥狀，一定要及時到醫(yī)院就診，以減緩該疾病的發(fā)展速度。

另外，受傳統(tǒng)“孝道”觀念影響，中國阿爾茨海默病患者的看護(hù)主要以家庭護(hù)理為主。這也帶來了一系列社會問題。

國際阿爾茨海默病協(xié)會2019年最新發(fā)布報告指出：以家庭為主的養(yǎng)老模式在一定程度上掩蓋了中國國內(nèi)阿爾茨海默病的嚴(yán)重性，而24小時不間斷看護(hù)，也讓照料病患的家庭成員長期承受經(jīng)濟(jì)和身心上的巨大壓力。

如果百健研發(fā)的這款藥物，真能有效減緩早期阿爾茨海默癥，并能獲得FDA審批上市，那么它將成為世界首款此類藥物。這將是一個歷史性的突破，或?qū)⒃旄４蟊姟?/p>