近日，治療丙肝的明星藥“吉三代”丙通沙獲批在華上市的消息，在業(yè)內(nèi)引起強(qiáng)烈反響。業(yè)內(nèi)人士認(rèn)為，中國(guó)患者用上海外救命藥等待的時(shí)間正變得越來(lái)越短。 

 

去年9月，“吉一代”索華迪才剛剛獲批在華上市，但比其在美國(guó)獲批上市的時(shí)間晚了將近4年。

 

時(shí)隔不到一年，“吉三代”丙通沙也獲批在華上市，而“吉三代”于2016年6才在美國(guó)上市，這次中國(guó)患者與美國(guó)患者用上創(chuàng)新藥的時(shí)間差約為2年。 

 

從4年到2年，中國(guó)患者等待時(shí)間縮短的背后，是新藥審評(píng)審批的提速，是我國(guó)醫(yī)藥審批審批制度改革的深入推進(jìn)。

 

而這并不是個(gè)例。最近媒體熱議的九價(jià)HPV疫苗，從4月20日提出申請(qǐng)到4月28日獲得國(guó)家藥監(jiān)局有條件批準(zhǔn)上市，這款用于預(yù)防宮頸癌的疫苗獲批速度堪比“火箭發(fā)射”。要知道，九價(jià)HPV疫苗的“前輩”2價(jià)、4價(jià)HPV疫苗上市前經(jīng)歷了10年漫漫“審批”長(zhǎng)路。 

 

 

 

如果說(shuō)，以前中國(guó)患者翹首以盼的海外“救命藥”的審批速度是“綠皮車”速度的話，那么最近一些海外創(chuàng)新藥的獲批速度絕對(duì)是“高鐵”級(jí)別。

 

相關(guān)數(shù)據(jù)表明，2004年-2014年，全球創(chuàng)新藥物進(jìn)入中國(guó)嚴(yán)重滯后，這段時(shí)間內(nèi)，美國(guó)獲批的291個(gè)創(chuàng)新藥物只有79個(gè)成功進(jìn)入我國(guó)，比例不到30%。 

 

我國(guó)藥監(jiān)部門提供的數(shù)據(jù)顯示，2001-2016年，發(fā)達(dá)國(guó)家批準(zhǔn)上市的433種新藥，在中國(guó)上市的只有133種。近10年在我國(guó)上市的29個(gè)典型新藥，上市時(shí)間比歐美晚5-7年。

 

好消息是，海外新藥在華上市慢的現(xiàn)象正在發(fā)生明顯改觀，轉(zhuǎn)折點(diǎn)發(fā)生在2015年。

 

2015年8月18日, 國(guó)務(wù)院發(fā)布了《關(guān)于改革藥品醫(yī)療器械審評(píng)審批制度的意見(jiàn)》，開(kāi)始了新一輪藥品審評(píng)審批政策改革。

 

針對(duì)臨床急需新藥的上市審批時(shí)間過(guò)長(zhǎng)這一問(wèn)題，《意見(jiàn)》明確，要加快創(chuàng)新藥審評(píng)審批。對(duì)創(chuàng)新藥實(shí)行特殊審評(píng)審批制度。加快審評(píng)審批防治艾滋病、惡性腫瘤、重大傳染病、罕見(jiàn)病等疾病的創(chuàng)新藥，列入國(guó)家科技重大專項(xiàng)和國(guó)家重點(diǎn)研發(fā)計(jì)劃的藥品，轉(zhuǎn)移到境內(nèi)生產(chǎn)的創(chuàng)新藥和兒童用藥，以及使用先進(jìn)制劑技術(shù)、創(chuàng)新治療手段、具有明顯治療優(yōu)勢(shì)的創(chuàng)新藥。加快臨床急需新藥的審評(píng)審批。

 

《意見(jiàn)》還明確，改進(jìn)藥品臨床試驗(yàn)審批，允許境外未上市新藥經(jīng)批準(zhǔn)后在境內(nèi)同步開(kāi)展臨床試驗(yàn)。鼓勵(lì)國(guó)內(nèi)臨床試驗(yàn)機(jī)構(gòu)參與國(guó)際多中心臨床試驗(yàn)，符合要求的試驗(yàn)數(shù)據(jù)可在注冊(cè)申請(qǐng)中使用。業(yè)內(nèi)人士認(rèn)為，此舉將大大縮短跨國(guó)藥企的創(chuàng)新藥進(jìn)入中國(guó)市場(chǎng)的時(shí)間。

 

為加快具有臨床價(jià)值的新藥和臨床急需仿制藥的研發(fā)上市，解決藥品注冊(cè)申請(qǐng)積壓的矛盾，2016年2月26日，原國(guó)家食藥監(jiān)總局發(fā)布的《關(guān)于解決藥品注冊(cè)申請(qǐng)積壓實(shí)行優(yōu)先審評(píng)審批的意見(jiàn)》明確，使用先進(jìn)制劑技術(shù)、創(chuàng)新治療手段、具有明顯治療優(yōu)勢(shì)的藥品注冊(cè)申請(qǐng)可納入優(yōu)先審評(píng)審批的范圍。 

 

2017年10月8日，中共中央辦公廳、國(guó)務(wù)院辦公廳印發(fā)的《關(guān)于深化審評(píng)審批制度改革鼓勵(lì)藥品醫(yī)療器械創(chuàng)新的意見(jiàn)》進(jìn)一步明確，要加快臨床急需藥品醫(yī)療器械審評(píng)審批。同時(shí)，接受境外臨床試驗(yàn)數(shù)據(jù)。在境外多中心取得的臨床試驗(yàn)數(shù)據(jù)，符合中國(guó)藥品醫(yī)療器械注冊(cè)相關(guān)要求的，可用于在中國(guó)申報(bào)注冊(cè)申請(qǐng)。

 

次日，原國(guó)家食藥監(jiān)總局副局長(zhǎng)吳湞在解讀時(shí)表示，“解決公眾用藥問(wèn)題，關(guān)鍵是創(chuàng)新。要盡快的讓一些新藥上市，不僅僅是國(guó)內(nèi)的新藥上市，也包括國(guó)外的新藥在中國(guó)盡快上市。” 

 

“我們?cè)谥贫仍O(shè)計(jì)里有些優(yōu)先審批，加快審批，通過(guò)這些來(lái)降低研發(fā)成本，有利于降低新藥上市價(jià)格，更好的實(shí)現(xiàn)藥品的可及性。我們既要有新藥，還要有能讓老百姓用得起的新藥。” 吳湞說(shuō)。

 

2017年12月28日，國(guó)家食品藥品監(jiān)管總局發(fā)布并實(shí)施《關(guān)于鼓勵(lì)藥品創(chuàng)新實(shí)行優(yōu)先審評(píng)審批的意見(jiàn)》，進(jìn)一步明確了優(yōu)先審評(píng)審批的范圍、程序和工作要求。

 

一系列利好政策的出臺(tái)，讓中國(guó)患者更快用上海外創(chuàng)新藥成為可能。

 

數(shù)據(jù)說(shuō)明一切。今年3月，原國(guó)家食藥監(jiān)總局發(fā)布的《2017年度藥品審評(píng)報(bào)告》顯示，2017年，總局批準(zhǔn)上市藥品394個(gè)，其中國(guó)產(chǎn)藥品278個(gè)，進(jìn)口藥品116個(gè)；納入優(yōu)先審評(píng)審批品種53個(gè)，占13.5%。

 

《報(bào)告》還顯示，截至2017年底，共有110件注冊(cè)申請(qǐng)通過(guò)優(yōu)先審評(píng)程序得以加快批準(zhǔn)上市，共涉及57個(gè)品種。其中，2017年有50個(gè)品種，包括國(guó)產(chǎn)自主研發(fā)的創(chuàng)新藥、口服丙肝治療用新藥、非小細(xì)胞肺癌靶向藥等一批具有明顯臨床價(jià)值的藥品通過(guò)優(yōu)先審評(píng)程序得以加快、優(yōu)先批準(zhǔn)上市，為滿足臨床用藥需求、降低用藥費(fèi)用、促進(jìn)公眾健康提供了有效保障。

 

而“吉一代”索磷布韋（索華迪）就位列這50個(gè)品種之中。去年，索磷布韋獲批上市，成功進(jìn)入中國(guó)市場(chǎng)。對(duì)于感染丙型肝炎病毒基因1型、2型、3型、6型的中國(guó)丙肝患者，索磷布韋的12周持續(xù)應(yīng)答率（治療結(jié)束12周后丙型肝炎病毒 RNA不可測(cè)的患者在所有受試患者中的比例）達(dá)92%-100%。

 

《2017年度藥品審評(píng)報(bào)告》稱，“我國(guó)約有1000萬(wàn)丙型肝炎患者，上述藥物批準(zhǔn)上市有效解決了我國(guó)沒(méi)有直接抗病毒藥物的局面，為我國(guó)慢性丙肝患者提供了有效的突破性治療手段。” 

 

 

 

就在上個(gè)月，國(guó)家藥監(jiān)局、國(guó)家衛(wèi)健委共同發(fā)布優(yōu)化藥品注冊(cè)審評(píng)審批有關(guān)事宜的公告，共提出5項(xiàng)最新事宜，明確提出要提高創(chuàng)新藥上市審批效率，科學(xué)簡(jiǎn)化審批程序。

 

公告稱，對(duì)于境外已上市的防治嚴(yán)重危及生命且尚無(wú)有效治療手段疾病以及罕見(jiàn)病藥品，進(jìn)口藥品注冊(cè)申請(qǐng)人經(jīng)研究認(rèn)為不存在人種差異的，可以提交境外取得的臨床試驗(yàn)數(shù)據(jù)直接申報(bào)藥品上市注冊(cè)申請(qǐng)。

 

平安證券分析認(rèn)為，該規(guī)定將大大縮短國(guó)外新藥在國(guó)內(nèi)上市時(shí)間，提高國(guó)內(nèi)對(duì)于全球創(chuàng)新藥的可及性。以前國(guó)外上市的進(jìn)口藥進(jìn)入我國(guó)銷售，須在國(guó)內(nèi)再次進(jìn)行新藥臨床試驗(yàn)，這個(gè)階段耗時(shí)2年以上，且需要投入一筆不小的費(fèi)用，導(dǎo)致國(guó)內(nèi)可用的全球創(chuàng)新藥遠(yuǎn)遠(yuǎn)少于國(guó)外。

 

據(jù)統(tǒng)計(jì)，2016年7月之前，美國(guó)食品藥品監(jiān)督管理局一共批準(zhǔn)了43個(gè)小分子靶向藥物，其中僅有13個(gè)在中國(guó)上市。

 

平安證券表示，該規(guī)定出臺(tái)后，符合條件的藥品不需要再次進(jìn)行臨床試驗(yàn)，相當(dāng)于降低了中國(guó)市場(chǎng)的進(jìn)入壁壘，會(huì)有更多的創(chuàng)新藥企業(yè)主動(dòng)申報(bào)產(chǎn)品進(jìn)入中國(guó)，國(guó)內(nèi)做進(jìn)口藥品代理的公司也將加大對(duì)進(jìn)口創(chuàng)新藥的引進(jìn)力度。

 

有媒體評(píng)論稱，這一公告的落地實(shí)施，將進(jìn)一步改善中國(guó)患者此前無(wú)望用上最新藥物的困境。同時(shí)，隨著中國(guó)越來(lái)越多地參與到國(guó)際多中心藥物臨床試驗(yàn)中，進(jìn)口新藥可在國(guó)內(nèi)外同步遞交臨床試驗(yàn)申請(qǐng)，國(guó)際多中心藥物臨床試驗(yàn)后，藥品可直接申請(qǐng)?jiān)谥袊?guó)上市。這一系列提速“救命藥”的改革后，重復(fù)實(shí)驗(yàn)減少，上市效率提高，急需的新藥有望更快進(jìn)入中國(guó)。

 

而吉三代正是在這一大背景下獲批上市的。而研發(fā)出“吉三代”的吉利德科學(xué)公司也在公告中坦承，“吉三代”之所以能夠在中國(guó)獲得批準(zhǔn)，主要基于五項(xiàng)國(guó)際多中心3期臨床研究。在很難治愈的患者群體中，SVR12（即完成治療后的第12周，檢測(cè)不出丙肝病毒RNA）的總體實(shí)現(xiàn)率較高，為92%-100%。

 

據(jù)悉，“吉三代”丙通沙是中國(guó)首個(gè)通過(guò)審批的泛基因型丙肝病毒單一片劑方案，可用于治療基因1-6型慢性丙型肝炎病毒的成人感染患者。

 

國(guó)內(nèi)領(lǐng)先的醫(yī)藥電商健客網(wǎng)一名負(fù)責(zé)人表示，海外創(chuàng)新藥入華速度加快，有助于中國(guó)患者更好更快地用上“正版”海外救命藥，對(duì)中國(guó)患者來(lái)說(shuō)無(wú)疑是一個(gè)利好消息。