好消息!又一款白血病“孤兒藥”在美獲批!
摘要:罕見(jiàn)白血病患者或迎治愈新希望!
前段時(shí)間,由真實(shí)題材改編的電影——《我不是藥神》震撼上映,一時(shí)間“白血病”一詞成了大眾熱議的焦點(diǎn)。
關(guān)于白血病,幾乎人人得知,卻又知之甚少。白血病,也稱(chēng)為
血癌。是造血系統(tǒng)最常見(jiàn)的惡性腫瘤,同時(shí)也是對(duì)人類(lèi)健康威脅最大的惡性腫瘤之一。在白血病中,
骨髓會(huì)產(chǎn)生大量異常白細(xì)胞,這些細(xì)胞將健康血細(xì)胞排擠出去,使血液很難發(fā)揮作用。
白血病首次被定義是在1847年,由德國(guó)病理學(xué)家魯?shù)婪?middot;魏爾嘯完成。隨后他又于1856年將白血病分為2種類(lèi)型——脾型和淋巴型。
1946年6月,全球第1例化學(xué)藥物在治療白血病方面獲得成效,由此開(kāi)辟了白血病治療新紀(jì)元。
到1947年,波士頓病理學(xué)家西德尼·法伯由過(guò)去的實(shí)驗(yàn)相信,葉酸模擬的氨基蝶呤可以治療兒童白血病。通過(guò)為白血病患兒
注射氨基喋呤,他發(fā)現(xiàn)大多數(shù)患兒骨髓皆有改善跡象,雖然沒(méi)能真正治愈白血病患兒,但這些成果為之后的研究奠定了重要基礎(chǔ)。
180多年來(lái),隨著醫(yī)學(xué)不斷進(jìn)步,以及一代又一代研究人員的努力探尋,對(duì)于白血病的治療不斷取得新突破,各種抗白血病新藥也相繼問(wèn)世。
9月13日,又一款白血病治療新藥獲得美國(guó)食品
藥品管理局(FDA)批準(zhǔn)。
這款由阿斯利康公司研發(fā)的靜脈注射劑——Lumoxiti專(zhuān)門(mén)針對(duì)已經(jīng)至少接受過(guò)兩種全身性治療(其中包括嘌呤核苷類(lèi)似物療法)的毛細(xì)胞白血病患者。它是一種靶向CD22的細(xì)胞毒素,也是治療毛細(xì)胞白血病患者的第一例細(xì)胞毒素療法。
毛細(xì)胞白血病是一種少見(jiàn)的B淋巴細(xì)胞腫瘤,約占全部白血病的2%??赡茉斐苫颊咂7Αo(wú)力、腹部脹滿、出血和感染?,F(xiàn)有療法主要是采用嘌呤類(lèi)藥物及脾切除、聯(lián)合
化療,以及應(yīng)用利妥昔單抗治療。這些療法雖然可以在初期產(chǎn)生效果,但資料顯示,有高達(dá)40%的患者會(huì)面臨疾病復(fù)發(fā),且后續(xù)治療選擇非常有限。
“Lumoxiti填補(bǔ)了毛細(xì)胞白血病患者未被滿足的醫(yī)療需求,這些患者在嘗試其他FDA批準(zhǔn)的治療后疾病繼續(xù)惡化。” FDA腫瘤卓越中心主任、醫(yī)學(xué)博士理查德·帕茲杜爾說(shuō)。
“這種療法是國(guó)家癌癥研究所開(kāi)展的重要研究,該研究為這種罕見(jiàn)白血病患者帶來(lái)了新型的治療方法和臨床試驗(yàn)。” 帕茲杜爾博士繼續(xù)說(shuō)道。
值得一提的是,F(xiàn)DA已經(jīng)批準(zhǔn)Lumoxiti的快速通道和優(yōu)先審評(píng)資格,并授予其孤兒藥資格。
希望Lumoxiti可以盡快運(yùn)用到毛細(xì)胞白血病患者的實(shí)際治療中,為廣大白血病患者的生命保駕護(hù)航。