首個(gè)！罕見(jiàn)難治性肺病新藥在美獲批

2018-09-29 來(lái)源：健客社區(qū) 標(biāo)簽：掌上醫(yī)生喝茶減肥一天瘦一斤安全減肥聯(lián)盟

摘要：MAC肺病患者新希望！

提起結(jié)核病，大家并不陌生，這種古老的傳染病曾被稱(chēng)為“白色瘟疫”，由結(jié)核分枝桿菌引發(fā)。

那么，僅一字之差的“非結(jié)核分枝桿菌”又是一種怎樣的存在？

日前，一款吸入式抗生素在美獲批，適用人群為對(duì)常規(guī)治療無(wú)效的患者，用于由鳥(niǎo)分枝桿菌復(fù)合體（MAC）引起的肺部疾病。這款藥物名為Arikayce，是一種阿米卡星脂質(zhì)體混懸液。

值得一提的是，這款藥物是美國(guó)第一個(gè)，也是唯一一個(gè)專(zhuān)門(mén)針對(duì)MAC肺病患者的療法。

該藥采用Insmed公司的脂質(zhì)體專(zhuān)利技術(shù)，特別適用于肺部給藥。藥物一經(jīng)吸入，脂質(zhì)體便被肺泡巨噬細(xì)胞吸收，直接作用于感染細(xì)胞內(nèi)部。

非結(jié)核分枝桿菌隸屬于分枝桿菌“家族”，其他“成員”為結(jié)核分枝桿菌和麻風(fēng)分枝桿菌。而鳥(niǎo)分枝桿菌則是非結(jié)核分枝桿菌的主要類(lèi)型，常見(jiàn)于水和土壤等自然環(huán)境中。

非結(jié)核分枝桿菌對(duì)常用的抗菌藥物耐受性較強(qiáng)，免疫力低下人群易患此病。近年來(lái)，由于疾病治療中免疫抑制劑的使用，以及全球艾滋病流行等因素，大大降低了人體免疫力，導(dǎo)致非結(jié)核分枝桿菌發(fā)病率逐年升高，已成為一個(gè)新興的全球性公共衛(wèi)生問(wèn)題。

鳥(niǎo)分枝桿菌肺病是一種罕見(jiàn)性疾病。該疾病癥狀往往會(huì)隨著時(shí)間推移而逐漸惡化，患者常出現(xiàn)持續(xù)咳嗽、疲勞、體重減輕、夜間出汗、偶爾呼吸短促和咳血。在某些情況下，會(huì)發(fā)生永久性肺部損害，甚至致命。

“基于指南的療法對(duì)MAC肺病患者無(wú)效，而Arikayce或可解決難治人群中這一未被滿足的重大需求。”德克薩斯大學(xué)健康科學(xué)中心大衛(wèi)·格里菲斯博士表示。

FDA局長(zhǎng)斯科特·戈特利布表示，Arikayce是第一款通過(guò)“有限人群使用途徑（LPAD）”獲批的抗菌藥物，這是一個(gè)重要的政策里程碑。

隨著細(xì)菌對(duì)現(xiàn)有抗生素的耐藥性不斷增長(zhǎng)，國(guó)會(huì)提出LPAD途徑，旨在促進(jìn)美國(guó)市場(chǎng)針對(duì)缺乏有效治療的感染的藥物開(kāi)發(fā)，用于治療有限人群中的嚴(yán)重或危及生命的感染。納入此途徑下的項(xiàng)目或可通過(guò)簡(jiǎn)化的臨床開(kāi)發(fā)計(jì)劃完成實(shí)驗(yàn)。

根據(jù)LPAD路徑下批準(zhǔn)藥物要求，Arikayce說(shuō)明書(shū)中需包含某些聲明，以表明該藥物僅在有限人群中可安全有效使用。

此外，Arikayce在加速批準(zhǔn)途徑下獲批。通過(guò)該途徑，F(xiàn)DA能夠批準(zhǔn)治療某些嚴(yán)重或危及生命疾病的藥物。

Arikayce此前曾獲得FDA快速通道、突破性療法、優(yōu)先審查和合格傳染病產(chǎn)品(QIDP)認(rèn)定。QIDP被授予用于治療嚴(yán)重或危及生命的感染的抗菌產(chǎn)品。此外，Arikayce還獲得了孤兒藥資格。

據(jù)分析師估算，預(yù)計(jì)到2026年，該藥物在美國(guó)銷(xiāo)售額將達(dá)到8.9億美元，在歐洲銷(xiāo)售額將達(dá)到7億美元。