一個(gè) 3 期臨床研究的結(jié)果指出，在難治性或不能耐受索拉菲尼治療的晚期肝細(xì)胞癌患者中，依維莫司的治療效果不佳。該隨機(jī)研究納入了 546 例受試者，其中 362 例為依維莫司組，另有 184 例為安慰劑組，研究結(jié)果提示 mTOR 抑制劑治療并不能帶來(lái)生存期相關(guān)的治療獲益。

　　在該研究中，依維莫司組中死亡患者數(shù)位 303 例（84%），而在安慰劑組中為 151 例（82%），HR 為 1.05，兩組差異不具有顯著統(tǒng)計(jì)學(xué)意義。

　　同樣依維莫司治療也不能顯著延遲至病情進(jìn)展所需要的時(shí)間，在依維莫司組為 3.0 月，而在安慰劑組為 2.6 月，HR 為 0.93。該研究的第一作者 Andrew Zhu 指出——依維莫司治療是徹底的失敗，沒(méi)有任何不確定性在內(nèi)。

　　在過(guò)去的幾年中，數(shù)個(gè)針對(duì)肝細(xì)胞癌的 3 期研究都未能找到能夠替代索拉菲尼的藥物，或其他可行的二線(xiàn)治療藥物。Andrew Zhu 指出這一領(lǐng)域充滿(mǎn)了挑戰(zhàn)。肝細(xì)胞癌這一疾病本身的特征就很難確定，治療藥物的有效性欠佳，還可能會(huì)造成肝硬化，并且目前也沒(méi)有生物標(biāo)記，因此使得后續(xù)的 3 期臨床研究難以開(kāi)展。因此，我們尋找潛在的生物標(biāo)記, 從而幫助我們選擇哪些患者有可能從特異性的靶向抑制劑中獲益，我認(rèn)為如果我們繼續(xù)在不經(jīng)選擇的情況下進(jìn)行臨床研究的話(huà)，那么很有可能還會(huì)繼續(xù)面對(duì)研究失敗的結(jié)果。

　　隨著乙肝疫苗的首次出現(xiàn)，WHO 一直在公開(kāi)討論消滅丙肝的可能性，研究的中期結(jié)果提示基于疫苗的有效性，有望降低肝癌的死亡率。然而，在控制酒精攝入方面所能取得的進(jìn)步逐步停止，專(zhuān)家認(rèn)為在發(fā)達(dá)國(guó)家，由肥胖造成的肝臟病變可能取代丙肝成為造成肝癌的主要原因。

　　來(lái)自于英國(guó)利物浦大學(xué)的 Philip Johnson 指出，這些陰性結(jié)果的研究的花費(fèi)已達(dá)數(shù)億。他也指出，針對(duì)肝臟腫瘤的日本國(guó)立篩查項(xiàng)目可增加患者的中位總體生存期（超過(guò) 5 年）。

　　在日本，篩查的頻率是相當(dāng)密集的，而一些不開(kāi)展篩查的國(guó)家可能幾個(gè)月也不會(huì)關(guān)注生存期相關(guān)的指標(biāo)。預(yù)防和早期診斷恩能夠更好的利用現(xiàn)有的資源，而不是關(guān)注已經(jīng)到達(dá)疾病晚期的患者，因此能產(chǎn)生更大的治療獲益。