Zydelig獲得批準(zhǔn)用于治療復(fù)發(fā)性慢性淋巴細胞白血病。Zydelig可與Rituxan（rituximab）聯(lián)合，應(yīng)用于因其他共存的疾?。ê喜Y）而適合單藥Rituxan治療的患者。Zydelig是第五個通過突破性療法認定的新藥被美國食品和藥物管理局批準(zhǔn)，并且是第三個經(jīng)此認定批準(zhǔn)用于治療慢性淋巴細胞白血病的藥物。

　　此外，美國食品和藥物管理局還加速批準(zhǔn)Zydelig用于治療復(fù)發(fā)性濾泡B細胞非霍奇金淋巴瘤（FL）和復(fù)發(fā)性小淋巴細胞性淋巴瘤(SLL)——另外一種類型的非霍奇金淋巴瘤。根據(jù)規(guī)定，Zydelig適用于那些接受過至少2個系統(tǒng)治療的患者。

　　“不到一年時間，我們就看到慢性淋巴細胞白血病治療有效性方面的巨大進展，”醫(yī)學(xué)博士RichardPazdur說道，他是美國食品和藥物管理局藥品評價和研究中心的血液和腫瘤產(chǎn)品辦公室主任，“Zydelig批準(zhǔn)用于治療CLL讓我們看到了突破性療法認定的意義，反映出美國食品和藥物管理局在和企業(yè)開展合作、加快藥物研發(fā)、審核和通過方面做出的努力。

　　美國食品和藥物管理局分別在2013年11月、2014年2月和2014年4月1日，批準(zhǔn)Gazyva(obinutuzumab)、Imbruvica(ibrutinib)和Arzerra(ofatumumab)用于治療慢性淋巴細胞白血病。Gazyva和Arzerra都獲得了突破性療法認定。與另外兩種藥物一樣，Zydelig還獲得了孤兒產(chǎn)品認定，因為它將被用于治療一種罕見疾病。

　　220人參與了Zydelig治療復(fù)發(fā)性慢性淋巴細胞白血病安全性和有效性的臨床試驗，他們被隨機分配到使用Zydelig和Rituxan組或?qū)φ談┖蚏ituxan組。到達初次預(yù)先指定的期中分析點時，結(jié)果顯示：使用對照劑和Rituxan的患者無進展生存期大概5.5月，而使用Zydelig和Rituxan的患者無進展生存期至少10.7個月。第二期中分析的結(jié)果仍然顯示，和對照劑聯(lián)合Rituxan使用相比，Zydelig和Rituxan聯(lián)合使用更有效。

　　123位患有生長緩慢隱匿性的非霍奇金淋巴瘤的患者參與了Zydelig治療復(fù)發(fā)性濾泡性淋巴瘤(FL)和復(fù)發(fā)性小淋巴細胞淋巴瘤（SLL）安全性和有效性的臨床試驗。對所有患者接受Zydelig治療，并在治療后對癌癥完全消失或部分消失進行評估（客觀緩解率，或ORR）。結(jié)果顯示54%的復(fù)發(fā)性濾泡性淋巴瘤(FL)患者和58%的復(fù)發(fā)性小淋巴細胞淋巴瘤（SLL）患者出現(xiàn)ORR。

　　在加速批準(zhǔn)項目允許下，F(xiàn)DA批準(zhǔn)使用Zydelig治療復(fù)發(fā)性濾泡性淋巴瘤(FL)和復(fù)發(fā)性小淋巴細胞淋巴瘤（SLL）。在加速批準(zhǔn)項目審核中，如果臨床數(shù)據(jù)顯示某藥物在替代性終點分析中顯示有效，大致可以預(yù)計藥物對患者的實際臨床價值，該藥就可獲批用于治療嚴(yán)重或危及生命的疾病。該項目使患者有機會在企業(yè)開展驗證性臨床試驗的同時較早地使用該新型藥物。

　　Zydelig的“黑框警告”警告患者和醫(yī)療專業(yè)人員，用Zydelig治療的患者可能出現(xiàn)致命和嚴(yán)重的毒性反應(yīng)，包括肝毒性、腹瀉、結(jié)腸炎、肺炎和腸穿孔。Zydelig的批準(zhǔn)使用，同時有相應(yīng)的風(fēng)險評估和緩解措施，確保醫(yī)療服務(wù)提供者在開具Zydelig處方時充分了解這些風(fēng)險。

　　常見副作用有腹瀉、發(fā)熱、疲勞、惡心、咳嗽、肺炎、腹痛、寒顫和皮疹。常見實驗性檢驗異常有白細胞減少、血液中高水平的甘油三酯（高甘油三酯血癥）、高血糖（高血糖癥）和轉(zhuǎn)氨酶水平升高。

　　每一次FDA批準(zhǔn)抗癌新藥的上市，都會備受關(guān)注。因為對癌癥患者而言，新藥的上市意味著能緩解病痛、延長生命、甚至有康復(fù)的可能。在美國，患者可以在藥品一上市即可使用到最新的抗癌藥物，從而為癌癥的治療贏得寶貴的時間，延長生命，減輕痛苦。但由于中國的藥物審批制度，國外一個新藥的審批可能要花2~5年的時間，長一點的甚至要8年。因此，為了能夠使用國外最新上市的藥物，很多中國患者選擇了出國看病。據(jù)中國最大的出國看病服務(wù)機構(gòu)盛諾一家創(chuàng)始人兼蔡強介紹，中國患者出國看病，主要是因為國外醫(yī)療技術(shù)更好，醫(yī)療設(shè)備更先進，還有很大一部分人出國看病就是為了使用國外最新上市的新藥。

（實習(xí)編輯：陳麗珊）