乳腺癌患者有新藥了！美國(guó)FDA批準(zhǔn)了諾華公司新藥Kisqali（ribociclib，以前稱(chēng)為L(zhǎng)EE011）與芳香酶抑制劑聯(lián)合作為初始內(nèi)分泌類(lèi)治療方案，用于絕經(jīng)后激素受體陽(yáng)性、人類(lèi)表皮生長(zhǎng)因子受體-2陰性（HR+/HER2-）的晚期或轉(zhuǎn)移性乳腺癌女性患者。

這次獲批基于的是一項(xiàng)III期臨床試驗(yàn)結(jié)果。據(jù)中期分析顯示，Kisqali+來(lái)曲唑的組合治療效果優(yōu)于來(lái)曲唑單藥治療，已達(dá)到無(wú)進(jìn)展生存期（PFS）這一主要終點(diǎn)。

在中期分析中，與來(lái)曲唑單藥治療相比，Kisqali+來(lái)曲唑組合治療將疾病進(jìn)展或死亡風(fēng)險(xiǎn)降低了44%，同時(shí)顯示腫瘤負(fù)荷降低的總反應(yīng)率達(dá)到了53%。

Kisqali+來(lái)曲唑組合治療對(duì)所有患者亞組都有治療益處，無(wú)論疾病負(fù)擔(dān)或腫瘤位置如何。

在隨后的進(jìn)一步隨訪和進(jìn)展分析中，觀察到Kisqali+來(lái)曲唑組合治療的中位無(wú)進(jìn)展生存期為25.3個(gè)月，而來(lái)曲唑單藥治療的中位無(wú)進(jìn)展生存期為16.0個(gè)月。

2017年3月13日，美國(guó)食品和藥物管理局（FDA）批準(zhǔn)了Kisqali(ribociclib)與芳香酶抑制劑聯(lián)用，作為初始內(nèi)分泌療法，治療HR陽(yáng)性（HR+）、HER2陰性（HER2-）的絕經(jīng)后晚期或轉(zhuǎn)移性乳腺癌患者。

Kisqali是一種CDK4/6抑制劑。這次獲批基于的是一項(xiàng)III期臨床試驗(yàn)結(jié)果。該研究已提早達(dá)到其主要終點(diǎn)。第一次預(yù)先計(jì)劃的中期分析顯示，相較于來(lái)曲唑單藥治療，Kisqali+來(lái)曲唑顯著改善無(wú)進(jìn)展生存期，具有統(tǒng)計(jì)學(xué)意義。Kisqali曾獲得FDA頒發(fā)的突破性療法認(rèn)定和優(yōu)先審評(píng)資格。

諾華公司腫瘤科的首席執(zhí)行官BrunoStrigini表示：“Kisqali象征著諾華繼續(xù)為HR+/HER2-轉(zhuǎn)移性乳腺癌患者帶來(lái)創(chuàng)新。諾華為Kisqali的綜合臨床項(xiàng)目感到自豪，是它造就了今天的獲批，同時(shí)為患者和其家屬帶去了新的希望。”

FDA獲批是基于關(guān)鍵性III期MONALEESA-2試驗(yàn)的數(shù)據(jù)結(jié)果，與來(lái)曲唑單藥治療相比，Kisqali+來(lái)曲唑組合治療顯示了卓越的療效和安全性。該研究共納入了668例絕經(jīng)后晚期或轉(zhuǎn)移性乳腺癌（HR+/HER2-）患者，并且這些患者先前未接受過(guò)針對(duì)晚期乳腺癌的系統(tǒng)治療。結(jié)果顯示，相對(duì)于來(lái)曲唑單藥治療，Kisqali+來(lái)曲唑組合治療將疾病進(jìn)展或死亡風(fēng)險(xiǎn)降低了44%。

由于超過(guò)半數(shù)接受Kisqali+來(lái)曲唑組合治療的患者在中期分析時(shí)仍然存活且無(wú)疾病進(jìn)展，因此中位無(wú)進(jìn)展生存期當(dāng)時(shí)無(wú)法確定。在隨后11個(gè)月的隨訪和進(jìn)展分析中，觀察到Kisqali+來(lái)曲唑的中位無(wú)進(jìn)展生存期為25.3個(gè)月，而來(lái)曲唑單藥治療的中位無(wú)進(jìn)展生存期為16個(gè)月?？偵嫫跀?shù)據(jù)尚未成熟，將在以后提供。

美國(guó)德克薩斯大學(xué)MD安德森癌癥中心乳腺腫瘤內(nèi)科的內(nèi)科教授GabrielN.Hortobagyi博士是這項(xiàng)MONALEESA-2臨床試驗(yàn)的主要研究者。Gabriel博士說(shuō)：“據(jù)MONALEESA-2臨床試驗(yàn)顯示，相對(duì)于來(lái)曲唑單藥治療，ribociclib+來(lái)曲唑組合治療能將疾病進(jìn)展或死亡的風(fēng)險(xiǎn)降低44%。此外超過(guò)半數(shù)的患者（53%）在接受ribociclib+來(lái)曲唑組合治療后，腫瘤負(fù)荷降低了至少30%。該結(jié)果對(duì)絕經(jīng)后晚期或轉(zhuǎn)移性乳腺癌（HR+/HER2-）患者來(lái)說(shuō)意義重大。同時(shí)，該結(jié)果也證明了CDK4/6抑制劑（如ribociclib）與芳香酶抑制劑的組合治療應(yīng)作為一項(xiàng)新的標(biāo)準(zhǔn)治療方案用于一線治療HR陽(yáng)性的晚期乳腺癌患者。”

患者需每天口服Kisqali600mg（3片，每片200mg），餐前餐后服用均可，服用三周后暫停一周。與此同時(shí)，服用任何一種芳香酶抑制劑持續(xù)四周。