Vertex 治療囊胞性纖維癥組合療法掃清又一阻礙

2015-05-14 來(lái)源：健客網(wǎng)社區(qū) 標(biāo)簽：掌上醫(yī)生喝茶減肥一天瘦一斤安全減肥 cps聯(lián)盟美容護(hù)膚

摘要：然而，一周前，公司的這一新藥卻受到了來(lái)自FDA不大不小的"質(zhì)疑"。FDA的工作人員表示Vertex公司現(xiàn)有的數(shù)據(jù)很難證明組合療法中的lumacaftor對(duì)結(jié)果的改善有所幫助。

　　作為治療囊胞性纖維癥領(lǐng)域的先鋒，Vertex公司以其新開發(fā)的Kalydeco嶄露頭角。然而，Kalydeco僅僅針對(duì)于G551基因突變型患者，該種類型的囊性纖維化（CF）患者在美國(guó)市場(chǎng)中僅占4%左右。為了進(jìn)一步擴(kuò)大公司在該領(lǐng)域的市場(chǎng)，Vertex公司開發(fā)了以Kalydeco和lumacaftor為主要成分的組合療法--Orkambi，旨在治療患者人數(shù)更多的F508del突變型患者。這種新型組合療法一直備受市場(chǎng)期待。

　　然而，一周前，公司的這一新藥卻受到了來(lái)自FDA不大不小的"質(zhì)疑"。FDA的工作人員表示Vertex公司現(xiàn)有的數(shù)據(jù)很難證明組合療法中的lumacaftor對(duì)結(jié)果的改善有所幫助。此外，F(xiàn)DA的審查人員還注意到Orkambi并未完全達(dá)到研究人員設(shè)計(jì)的次要研究終點(diǎn)。

　　盡管這一質(zhì)疑并未抵消市場(chǎng)對(duì)于Orkambi的良好預(yù)期，但是來(lái)自FDA的聲音始終如一片陰云盤旋在Vertex頭上。不過(guò)，時(shí)隔幾天之后，Vertex迎來(lái)了峰回路轉(zhuǎn)。在FDA下屬專家委員會(huì)最新評(píng)審中，Orkambi以12票贊成，1票反對(duì)的高通過(guò)率獲得了專家們的支持。這也意味著公司在Orkambi的商業(yè)化進(jìn)程中又掃清了一個(gè)障礙。根據(jù)以往經(jīng)驗(yàn)，盡管專家委員會(huì)的投票結(jié)果對(duì)FDA的審核不具有約束力，但一般FDA都會(huì)與該結(jié)果保持一致。目前，Orkambi的審批已經(jīng)進(jìn)入最后階段，F(xiàn)DA預(yù)計(jì)將于七月5日前作出最后決定。

　　Orkambi主要是針對(duì)因CFTR基因發(fā)生F508del突變而患上囊胞性纖維癥的患者，在美國(guó)大約有8500名患者屬于這一群體，這也是囊性纖維化患者群體中比例最大的基因突變型。而Vertex公司2012年獲準(zhǔn)上市的暢銷藥Kalydeco的目標(biāo)患者群體人數(shù)僅為2000人左右。

　　不過(guò)，值得注意的是，此次的專家審核仍然沒有解決FDA對(duì)Vertex公司提出的質(zhì)疑--lumacaftor是否在治療中起到明顯作用。在參與評(píng)審的13名專家中僅有3名專家給予了肯定的答復(fù)，而另有6名專家認(rèn)為這一作用并不是決定性的。因此，在專家們表決通過(guò)Orkambi的同時(shí)，還建議Vertex公司進(jìn)行針對(duì)Kalydeco單獨(dú)治療F508del突變型囊性纖維化患者的上市后調(diào)查，以最終確定這一問題。

　　但是不論如何，Vertex公司有很大可能將迎來(lái)囊性纖維化醫(yī)藥市場(chǎng)上的另一個(gè)重磅藥物。

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健客價(jià)：￥105

本品適用于因潛在危險(xiǎn)而不宜使用傳統(tǒng)療法、或?qū)鹘y(tǒng)療法反應(yīng)不充分、或無(wú)法耐受傳統(tǒng)療法的中到重度特應(yīng)性皮炎患者，作為短期或間歇性長(zhǎng)期治療。 0.03%和0.1%濃度的本品均可用于成人，但只有0.03%濃度的本品可用于2歲及以上的兒童。

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本品適用于非免疫受損的因潛在危險(xiǎn)而不宜使用傳統(tǒng)療法、或?qū)鹘y(tǒng)療法反應(yīng)不充分、或無(wú)法耐受傳統(tǒng)療法的中到重度特應(yīng)性皮炎患者，作為短期或間歇性長(zhǎng)期治療。本品可用于成人和2歲及以上的兒童。

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癲癇：對(duì)12歲以上兒童及成人的單藥治療：簡(jiǎn)單部分性發(fā)作復(fù)雜部分性發(fā)作繼發(fā)性全身強(qiáng)直-陣攣性發(fā)作原發(fā)性全身強(qiáng)直-陣攣性發(fā)作目前暫不推薦對(duì)12歲以下兒童采用單藥治療，因?yàn)樯形吹玫綄?duì)這類特殊目標(biāo)人群所進(jìn)行的對(duì)照試驗(yàn)的相應(yīng)數(shù)據(jù)。 2歲以上兒童及成人的添加療法：簡(jiǎn)單部分性發(fā)作復(fù)雜部分性發(fā)作繼發(fā)性全身強(qiáng)直-陣攣性發(fā)作原發(fā)性全身強(qiáng)直-陣攣性發(fā)作本品也可用于治療合并有

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拉莫三嗪片，適應(yīng)癥為癲癇：對(duì)12歲以上兒童及成人的單藥治療： 1. 簡(jiǎn)單部分性發(fā)作 2. 復(fù)雜部分性發(fā)作 3. 續(xù)發(fā)性全身強(qiáng)直- 陣攣性發(fā)作 4. 原發(fā)性全身強(qiáng)直- 陣攣性發(fā)作目前暫不推薦對(duì)十二歲以下兒童采用單藥治療，因?yàn)樯形吹玫綄?duì)這類特殊目標(biāo)人群所進(jìn)行的對(duì)照試驗(yàn)的相應(yīng)數(shù)據(jù)。兩歲以上兒童及成人的添加療法 ( add-on therapy ) ： 1. 簡(jiǎn)單部分性發(fā)作 2. 復(fù)雜部

健客價(jià)：￥100

本品適用于經(jīng)飲食控制和其它非藥物治療（如：運(yùn)動(dòng)治療、減輕體重）仍不能適當(dāng)控制血脂異常的原發(fā)性高膽固醇血癥（IIa型，包括雜合子家族性高膽固醇血癥）或混合型血脂異常癥（IIb型）。本品也適用于純合子家族性高膽固醇血癥的患者，作為飲食控制和其它降脂措施（如LDL去除療法）的輔助治療，或在這些方法不適用時(shí)使用。

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胃食管反流性疾病(GERD) －糜爛性反流性食管炎的治療－已經(jīng)治愈的食管炎患者防止復(fù)發(fā)的長(zhǎng)期維持治療－胃食管反流性疾病(GERD)的癥狀控制與適當(dāng)?shù)目咕煼?lián)合用藥根除幽門螺桿菌，并且－愈合與幽門螺桿菌感染相關(guān)的十二指腸潰瘍－防止與幽門螺桿菌相關(guān)的消化性潰瘍復(fù)發(fā) 需要持續(xù)NSAID治療的患者 -與使用(非甾體抗炎藥)NSAID治療相關(guān)的胃潰瘍治療

健客價(jià)：￥80

1.用于單純飲食控制和/或運(yùn)動(dòng)療法血糖水平未得到滿意控制2型糖尿病病人。2.可作為單用磺酰脲類或鹽酸二甲雙胍治療，血糖水平未得到滿意控制的2型糖尿病病人二線用藥。

健客價(jià)：￥14.5

原發(fā)性高膽固醇血癥本品作為飲食控制以外的輔助治療,可單獨(dú)或與HMG-CoA還原酶抑制（他汀類）聯(lián)合應(yīng)用于治療原發(fā)性（雜合子家族性或非家族性）高膽固醇血癥，可降低總膽固醇（TC）、低密度脂蛋白膽固醇(LDL-C)、載脂蛋白B(Apo B)。純合子家族性高膽固醇血癥（HoFH）本品與他汀類聯(lián)合應(yīng)用，可作為其他降脂治療的輔助療法（如LDL-C血漿分離置換法），或在其他降脂治療無(wú)效時(shí)用于降

健客價(jià)：￥118

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健客價(jià)：￥55.5

適用于控制飲食、運(yùn)動(dòng)療法及減輕體重均不能充分控制血糖的2型糖尿病。格列美脲片不適用于1型糖尿?。ɡ?，有酮癥酸中毒病史的糖尿病患者的治療）、糖尿病酮癥酸中毒或糖尿病前驅(qū)昏迷或昏迷的治療。

健客價(jià)：￥16

健客價(jià)：￥197

晚期前列腺癌，尤其為激素難治性前列腺癌，對(duì)于預(yù)后因素顯示對(duì)單純激素療法療效差的患者，可作為一線治療。

健客價(jià)：￥978

用于治療眼瞼炎、外瞼腺炎、淚囊炎、結(jié)膜炎、內(nèi)瞼腺炎、角膜炎(含角膜潰瘍)，以及用于眼科圍手術(shù)期的無(wú)菌化療法。

健客價(jià)：￥30.88

當(dāng)單用飲食療法，運(yùn)動(dòng)治療和減輕體重不足以控制血糖水平的成人非胰島素依賴型糖尿病（2型）。

健客價(jià)：￥24.5

當(dāng)單用飲食療法，運(yùn)動(dòng)治療和減輕體重不足以控制血糖的成人(2型)糖尿病。同時(shí)應(yīng)飲食控制。

健客價(jià)：￥31.5

當(dāng)單用飲食療法、運(yùn)動(dòng)治療和減輕體重不足以控制血糖水平的成人2型糖尿病。

健客價(jià)：￥35

本品用于治療成人飲食控制療法效果不理想的高脂血癥，其降甘油三酯及混合型高脂血癥作用較膽固醇作用明顯。

健客價(jià)：￥13.5

當(dāng)單用飲食療法、運(yùn)動(dòng)治療和減輕體重不足以控制血糖水平的成人非胰島素依賴型糖尿病（2型）。

健客價(jià)：￥15

當(dāng)單用飲食療法、運(yùn)動(dòng)治療和減輕體重不足以控制血糖水平的成人2型糖尿病。

健客價(jià)：￥9.9

本品適用于經(jīng)飲食控制和其它非藥物治療（如：運(yùn)動(dòng)治療、減輕體重）仍不能適當(dāng)控制血脂異常的原發(fā)性高膽固醇血癥（Ⅱa型，包括雜合子家族性高膽固醇血癥）或混合型血脂異常癥（Ⅱb型）。本品也適用于純合子家族性高膽固醇血癥的患者，作為飲食控制和其它降脂措施（如LDL去除療法）的輔助治療，或在這些方法不適用時(shí)使用。

健客價(jià)：￥54