日前，由北京市經(jīng)濟(jì)技術(shù)開發(fā)區(qū)科技局主辦的“引領(lǐng)科技創(chuàng)新，關(guān)注病患需求——2015年北京市經(jīng)濟(jì)技術(shù)開發(fā)區(qū)腎性貧血專題科技研討會(huì)”在北京亦莊生物醫(yī)藥園商務(wù)中心三層多功能報(bào)告廳舉行。

　　北京市經(jīng)濟(jì)技術(shù)開發(fā)區(qū)管委會(huì)副主任繩立成、北京生物技術(shù)和新醫(yī)藥產(chǎn)業(yè)促進(jìn)中心主任雷霆、國(guó)際腎臟病學(xué)會(huì)全球發(fā)展委員會(huì)理事林善錟、上海交通大學(xué)醫(yī)學(xué)院附屬瑞金醫(yī)院腎內(nèi)科科主任陳楠等相關(guān)政府領(lǐng)導(dǎo)、行業(yè)知名專家學(xué)者發(fā)表演講，近百位行業(yè)精英將參與本次論壇并分享創(chuàng)新領(lǐng)域的相關(guān)政策法規(guī)和典型案例。

　　本次研討會(huì)旨在加快北京科技創(chuàng)新中心主陣地建設(shè)，推動(dòng)生物技術(shù)與醫(yī)藥的研發(fā)和產(chǎn)業(yè)化，促進(jìn)創(chuàng)新藥領(lǐng)域?qū)＜疫M(jìn)行交流，及時(shí)了解國(guó)際領(lǐng)先技術(shù)最新動(dòng)態(tài)以及國(guó)內(nèi)臨床現(xiàn)狀及需求。

　　慢性腎臟病(CKD)已經(jīng)成為中國(guó)重要的公共健康問(wèn)題，中國(guó)CKD患病率為成年人群的10.8%，患者人數(shù)為1.2億，其中100-200萬(wàn)患者是終末期腎病患者需要接受透析或腎移植治療。貧血是CKD患者最常見的并發(fā)癥之一，98.2%透析患者合并貧血，52.1%非透析患者合并貧血。腎性貧血可加速CKD進(jìn)展至終末期腎病，顯著增加心腦血管事件的發(fā)生風(fēng)險(xiǎn)，增加死亡率。因此，在CKD早期有效控制貧血，對(duì)于延緩CKD進(jìn)展，降低心血管病變風(fēng)險(xiǎn)和死亡率至關(guān)重要。

　　我國(guó)腎性貧血治療現(xiàn)狀令人擔(dān)憂，陳楠教授在演講中指出，首先，透析前患者腎性貧血治療率低，幾乎一半中國(guó)新發(fā)透析患者透析前未接受過(guò)糾正貧血治療，已接受治療的另一半患者也存在達(dá)標(biāo)率低和依從性差的問(wèn)題。其次，透析后患者腎性貧血也存在治療不充分達(dá)標(biāo)率低的問(wèn)題，全國(guó)血液透析登記數(shù)據(jù)報(bào)告顯示，2011年血透患者平均血紅蛋白(Hb)水平為91.1g/L，治療達(dá)標(biāo)（Hb≥110g/L）患者比例僅為21.3%。

　　林善錟教授在演講中指出我國(guó)透析患者已全部進(jìn)入城鎮(zhèn)和農(nóng)村大病醫(yī)療保險(xiǎn)，國(guó)家花費(fèi)巨大負(fù)擔(dān)沉重。首先，我們應(yīng)將終末期腎病的工作重點(diǎn)轉(zhuǎn)移至預(yù)防，在降壓和降糖的同時(shí)，高度重視貧血治療，積極延緩腎臟病進(jìn)展。其次，我們亟需創(chuàng)新治療方案，30年來(lái)腎性貧血常用藥物是注射用重組人促紅細(xì)胞生成素，在療效和安全性方面具有局限性，且必須靜脈或皮下給藥，運(yùn)輸和保存均需冷藏，大大降低了治療依從性，導(dǎo)致廣大尚未進(jìn)入透析的腎性貧血患者無(wú)法得到有效治療。我們迫切需要具有全新作用機(jī)制的創(chuàng)新口服藥，獲得更好的療效、安全性和依從性。

　　林善錟教授透露全球首個(gè)用于治療腎性貧血的口服藥物正在國(guó)內(nèi)和國(guó)外同步研發(fā)中。該藥物是全新低氧誘導(dǎo)因子穩(wěn)定劑，基于全新的藥理學(xué)機(jī)理研發(fā)而成，通過(guò)多個(gè)途徑高效促進(jìn)紅細(xì)胞生成。由于具有良好的依從性，此藥不僅適用于透析貧血患者，也可以廣泛應(yīng)用于非透析貧血患者，將給腎性貧血治療帶來(lái)革命性的改變。此藥前期研發(fā)在美國(guó)完成，后期臨床研究和生產(chǎn)在中國(guó)進(jìn)行，創(chuàng)立了中國(guó)新藥研發(fā)首創(chuàng)藥中國(guó)首批國(guó)家的新模式，中國(guó)有望成為首個(gè)上市國(guó)家，率先造福于中國(guó)廣大腎性貧血患者。

　　據(jù)悉，既往我國(guó)新藥研發(fā)既往停留在仿制階段或Me-too藥，即通過(guò)對(duì)已驗(yàn)證靶點(diǎn)有活性的化合物進(jìn)行結(jié)構(gòu)修飾而獲得專利，缺乏真正的創(chuàng)新藥，具有突破性的全新作用機(jī)制的首創(chuàng)藥更加稀缺。如果審批通過(guò)的1.1新藥是首創(chuàng)藥，中國(guó)將第一次成為首創(chuàng)藥的首批國(guó)家，是具有里程碑意義的全新突破。