諾華公司(Novartis,NVS)近日宣布，美國(guó)食品及藥物管理局(FoodandDrugAdministration,FDA)已經(jīng)授予藥物Ilaris?(canakinumab)三項(xiàng)突破性療法認(rèn)定，用于治療三種罕見(jiàn)型周期性發(fā)熱綜合征(PFS)，又稱(chēng)遺傳性周期熱(HereditaryPeriodicFevers)。這說(shuō)明諾華將積極配合FDA，加快Ilaris的監(jiān)管審評(píng)。

　　周期性發(fā)熱綜合征是一組自身炎癥性疾病，可導(dǎo)致殘疾和反復(fù)發(fā)熱，同時(shí)伴有關(guān)節(jié)痛、關(guān)節(jié)腫脹、肌肉痛和皮疹等癥狀，一些并發(fā)癥可危及生命。大多數(shù)患者在嬰兒期或兒童期就表現(xiàn)出癥狀。Ilaris正在審評(píng)中的三種適應(yīng)癥為腫瘤壞死因子受體相關(guān)周期熱綜合征(TRAPS)、高免疫球蛋白D綜合征(HIDS)/甲羥戊酸激酶缺乏癥(MKD)，以及不能被秋水仙堿充分控制的家族性地中海熱(FMF)。

　　諾華制藥的部門(mén)主管DavidEpstein說(shuō)道，“對(duì)許多病人來(lái)說(shuō)，包括兒童患者，這是非常重要的一天，因?yàn)樗麄兩钍苓@些病癥的困擾，但幾乎得不到治療”，“審評(píng)中的Ilaris有希望成為有效治療這些疾病的藥物，這體現(xiàn)了我們對(duì)于大幅提升罕見(jiàn)病患者生活質(zhì)量的承諾”。

　　如果一項(xiàng)療法用于治療嚴(yán)重或危及生命的疾病，且初步證據(jù)表明其可能優(yōu)于現(xiàn)有療法，F(xiàn)DA就將其認(rèn)定為突破性療法。如果獲得批準(zhǔn)，Ilaris可能成為第一個(gè)被藥品監(jiān)管部門(mén)批準(zhǔn)的治療TRAPS和HIDS/MKD的藥物，并且它可能成為繼秋水仙堿療法后被FDA批準(zhǔn)的治療FMF的又一方法。

　　此次突破性療法的認(rèn)定，基于關(guān)鍵的III期整群臨床試驗(yàn)。根據(jù)這項(xiàng)研究，諾華在美國(guó)提交了三份補(bǔ)充生物制品的許可申請(qǐng)，以注冊(cè)Ilaris用于這些適應(yīng)癥。

　　Ilaris在2009年被FDA批準(zhǔn)用于治療一種名為冷吡啉相關(guān)周期性綜合征(CAPS)的罕見(jiàn)自身炎癥性疾病的兩種亞型：Muckle-Wells綜合征(MWS)和家族性寒冷型自身炎癥綜合征(FCAS)，適用于四歲及以上的患者。在2013年，F(xiàn)DA批準(zhǔn)Ilaris治療一種名為系統(tǒng)性幼年特發(fā)性關(guān)節(jié)炎(SJIA)的幼年特發(fā)性關(guān)節(jié)炎的罕見(jiàn)的自身炎癥形式，適用于兩歲及兩歲以上的患者。

　　關(guān)于周期性發(fā)熱綜合征(PFS)

　　周期性發(fā)熱綜合征(PFS)是一組自身炎癥性疾病，可造成無(wú)感染原因的嚴(yán)重反復(fù)發(fā)熱。大多數(shù)病人在嬰兒期或童年時(shí)期即表現(xiàn)出癥狀，但某些患者直到成年期才出現(xiàn)明顯癥狀或得到診斷。

　　目前沒(méi)有藥物被批準(zhǔn)用于治療腫瘤壞死因子受體相關(guān)周期性綜合征(TRAPS)或高免疫球蛋白D綜合征(HIDS)/甲羥戊酸激酶缺乏癥(MKD)，并且家族性地中海熱(FMF)患者的選擇非常有限。目前的藥物，如皮質(zhì)類(lèi)固醇等口服抗炎藥，只能幫助控制癥狀。雖然一些藥物，如非甾體抗炎藥(NSAIDs)，具有一定減輕癥狀的效果，但不能預(yù)防或改變發(fā)熱的進(jìn)程。

　　在IIaris被FDA審評(píng)用于治療的三種罕見(jiàn)病中，F(xiàn)MF最常見(jiàn)，并且主要多發(fā)于東部地中海地區(qū)血統(tǒng)的人，約占當(dāng)?shù)乜側(cè)丝?/250到1/1000。在其他種族中，這種病不太常見(jiàn)，但它可以影響任何人。TRAPS和HIDS/MKD更少見(jiàn)，每百萬(wàn)人中約僅有1-2名患者。

　　關(guān)于Ilaris

　　Ilaris(卡那單抗,Canakinumab)是一種選擇性、高親和性的人體單克隆抗體，能抑制白細(xì)胞介素-1β(IL-1β)，而白細(xì)胞介素-1β是人體免疫系統(tǒng)防御的一個(gè)重要部分。IL-1β的過(guò)量產(chǎn)生在某些炎性疾病中起著明顯的作用。Ilaris通過(guò)持續(xù)阻斷IL-1β的功能而發(fā)揮作用，因此可以抑制由IL-1β過(guò)度生成而引起的炎癥。

　　在美國(guó)，Ilaris被批準(zhǔn)用于系統(tǒng)性幼年特發(fā)性關(guān)節(jié)炎(SJIA)的治療；在歐盟，Ilaris被批準(zhǔn)用于難治性急性痛風(fēng)性關(guān)節(jié)炎(RefractoryAcuteGoutyArthritis)的對(duì)癥治療。Ilaris還在超過(guò)70個(gè)國(guó)家被獲準(zhǔn)用于冷吡啉相關(guān)周期性綜合征(CAPS)的治療，CAPS是一種罕見(jiàn)的、終身的、有衰弱癥狀的遺傳缺陷。在美國(guó)，Ilaris被批準(zhǔn)用于治療CAPS的兩種亞型，Muckle-Wells綜合征(MWS)和家族性寒冷型自身炎癥綜合征(FCAS)。被批準(zhǔn)的適應(yīng)癥在各個(gè)國(guó)家有可能有些差異。

　　關(guān)于諾華公司（Novartis）

　　Novartis提供創(chuàng)新的醫(yī)療解決方案，來(lái)滿(mǎn)足患者和社會(huì)不斷變化的需求?？偛课挥谌鹗堪腿麪?。諾華公司提供了一個(gè)多元化的產(chǎn)品組合來(lái)最好地滿(mǎn)足這些需求，包括創(chuàng)新藥物、眼部護(hù)理和節(jié)約成本的非專(zhuān)利藥品。Novartis是在這些領(lǐng)域中唯一的具有領(lǐng)先地位的全球性公司。