盡管這次只有兩種藥品，但這代表醫(yī)保開始關(guān)注罕見病群體了。而任何疾病，不管是多見還是罕見，在政策層面，都應(yīng)得到公平、平等的診治和對(duì)待。

　　7月19日，人力資源和社會(huì)保障部網(wǎng)站發(fā)布36種醫(yī)保藥品談判結(jié)果。兩種針對(duì)“罕見病”的藥品終于進(jìn)入醫(yī)保目錄，其中包括“倍泰龍”，即重組人干擾素β-1b。

　　“盡管這次只有兩種藥品，但這代表醫(yī)保開始關(guān)注罕見病群體了。”長(zhǎng)期使用“倍泰龍”的北京患者毛毛對(duì)財(cái)新記者說。

　　毛毛今年23歲，是一名多發(fā)性硬化癥患者。這是一種發(fā)生在中樞神經(jīng)系統(tǒng)的自身免疫疾病，有“死不了的癌癥”之稱，主要發(fā)病年齡在20歲至40歲，是僅次于創(chuàng)傷的中青年人致殘?jiān)颉?ldquo;倍泰龍”是目前中國(guó)市場(chǎng)上惟一可降低多發(fā)性硬化癥發(fā)作頻率的藥物。

　　毛毛給財(cái)新記者算了一筆賬：以前“倍泰龍”單價(jià)約為850元，她需要隔天注射一次藥物，每月15次，共計(jì)12750元；現(xiàn)在經(jīng)過醫(yī)保談判后，“倍泰龍”單價(jià)降至590元。更重要的是，列入醫(yī)保目錄，意味著她能夠報(bào)銷80%的費(fèi)用，每月僅需自己支付1770元。

　　根據(jù)世界衛(wèi)生組織定義，罕見病為患病人數(shù)占總?cè)丝?.65‰-1‰的疾病。針對(duì)罕見病的藥物，市場(chǎng)極小，藥品成本相對(duì)較高，藥企從收益成本考慮，研發(fā)態(tài)度也并不積極。

　　罕見病患者、藥企人士及專家多將罕見病藥物稱為“孤兒藥”。在中國(guó)，絕大多數(shù)“孤兒藥”未被納入醫(yī)保。

　　一些患者因?yàn)榻?jīng)濟(jì)負(fù)擔(dān)太重而放棄用藥。藥企的統(tǒng)計(jì)數(shù)據(jù)顯示，此前中國(guó)使用“倍泰龍”的患者大約只有1000名；而根據(jù)多發(fā)性硬化癥的流行病學(xué)資料保守推算，中國(guó)患有這種病的患者應(yīng)不低于2萬人。

　　2012年，中國(guó)人民大學(xué)殘疾人事業(yè)發(fā)展研究院與“瓷娃娃”罕見病關(guān)愛中心曾啟動(dòng)一項(xiàng)名為“中國(guó)罕見病群體生存狀況調(diào)查”的研究。這項(xiàng)研究顯示，罕見病患者一年的治療花費(fèi)均值為6.7萬元，70%的患者和家庭表示無力承擔(dān)。就罕見病的醫(yī)療費(fèi)用報(bào)銷比例而言，只能報(bào)銷10%以下費(fèi)用或者全部自己承擔(dān)的家庭占78%，其中63%的家庭因無法承擔(dān)而放棄治療，或者因病致貧、因病返貧。

　　對(duì)藥企來說，“孤兒藥”若不被納入醫(yī)保，意味著市場(chǎng)愈發(fā)狹小，且無利可圖。一名藥企高管在接受財(cái)新記者采訪時(shí)稱：“罕見病大約80%以上都是遺傳性疾病，很多罕見病用藥都只能控制和維持，不能根治病癥，所以患者終生都要用藥，如果一個(gè)國(guó)家沒有醫(yī)保覆蓋，制藥企業(yè)是不敢進(jìn)入的。”

　　2016年全國(guó)“兩會(huì)”期間，全國(guó)政協(xié)委員丁潔曾提交三份有關(guān)罕見病立法的提案。其中最重要的一份，即呼吁將罕見病用藥納入醫(yī)保。

　　“如果不立法，罕見病在醫(yī)保大盤子里，要么被稀釋，要么被無視。”丁潔此前在接受財(cái)新記者采訪時(shí)說，“任何疾病，不管是多見還是罕見，在政策層面，都應(yīng)得到公平、平等的診治和對(duì)待。這就是對(duì)罕見病進(jìn)行立法的最原始、最基本的出發(fā)點(diǎn)。”