編者按：罕見病不罕見。根據(jù)世界衛(wèi)生組織的統(tǒng)計，全球約有5000~8000種罕見病。盡管單一疾病的患者人數(shù)不多，但當這些患者聚在一起，總?cè)藬?shù)將接近4億。也就是說，每不到20個人里，就有一名罕見病患者。在今年的國際罕見病日（RareDiseaseDay），藥明康德微信團隊希望通過這篇故事，為全球4億名罕見病患者及他們的家庭帶來生活的信念與堅持的勇氣。

馬特·威爾西（MattWilsey）的生活令人羨慕。他出生于舊金山一個頗有名望的家族，在優(yōu)越的家境中接受了極好的教育。在斯坦福大學順利畢業(yè)后，馬特在硅谷盡情揮灑才華，打造了多家價值數(shù)千萬美元的科技新銳。

事業(yè)有成的馬特，感情生活也同樣美滿。2009年，他的妻子克麗絲滕（KristenWilsey）懷孕了。兩人給孩子起了格瑞絲（Grace）的名字，期待著愛情結(jié)晶的誕生。沒有人會想到，他們等來的，竟是人生的急轉(zhuǎn)彎。

突如其來的命運

2009年10月24日，意外悄然而至。還在母親肚子里的格瑞絲心率突然下降，情況一度非常危急。克麗絲滕被緊急送往斯坦福大學醫(yī)院接受剖腹產(chǎn)。盡管手術(shù)很順利，但馬特卻隱隱感到心神不寧。他屢次把醫(yī)生叫來檢查格瑞絲，而醫(yī)生的回答總是格瑞絲沒有問題，請他放心。

時間的推移非但沒有打消馬特的擔憂，反而讓他的恐慌與日俱增。剛出生的格瑞絲目光渙散，不愿進食。幾天后，她的肝功能又出現(xiàn)了問題，在新生兒重癥監(jiān)護病房待了足足兩周。令人不安的是，醫(yī)生做足了檢查，也不知道她究竟出了什么問題。

克麗絲滕，格瑞絲，以及馬特（圖片來源：GraceScienceFoundation為藥明康德特別提供）

脫離危險期后，格瑞絲被無奈的醫(yī)生要求回家靜養(yǎng)觀察。然而隨著時間推移，格瑞絲的病情愈發(fā)嚴重起來，還出現(xiàn)了許多令人擔憂的癥狀：與同齡人相比，她的認知能力與運動能力發(fā)育得太慢了；肌張力低下讓她全身癱軟，就好像是個布偶娃娃；而從出生起就困擾她的肝功能問題，也絲毫沒有得到減退。

與所有關(guān)愛子女的父母一樣，馬特與克麗絲滕盡自己全力為女兒尋找病因。他們從美國的西海岸尋找到東海岸，造訪了能想到的所有頂尖醫(yī)院，咨詢了100多位醫(yī)生。盡管出現(xiàn)的癥狀越來越多，咨詢的醫(yī)生越來越資深，格瑞絲依舊沒有得到一個確切的診斷。

這并不能責怪醫(yī)生們。要知道，人類首次記載這種疾病，還是幾年后的事情。當時，它處于人類的未知領(lǐng)域，沒有人知道它的存在。

生命藍圖的錯誤

2003年，人類基因組計劃宣告完成。這一里程碑不僅開啟了生物學的新紀元，還大大降低了發(fā)現(xiàn)基因突變的難度。如果一名患者的罕見病情是由基因突變所引起，我們就有機會通過“基因組測序”，找到遺傳密碼里的病因。

我們的基因組里，繪制著生命的藍圖。然而基因突變就像是印刷錯誤，難以避免。大多數(shù)情況下，這些錯誤帶來的影響有限，無傷大雅。極罕見的情況下，這些突變會造成嚴重后果，危及生命。

由于格瑞絲的病情遲遲無法得到診斷，許多醫(yī)生懷疑她是不是得上了某種還不為人知的罕見病。于是在兩歲那年，格瑞絲的父母帶她前往多家頂級醫(yī)學機構(gòu)進行全基因組測序，尋找答案。在著名的貝勒醫(yī)學院，困擾他們多年的難題終于得到了解答。

▲馬修·貝恩布里奇找到了問題的答案（圖片來源：馬修個人LinkedIn主頁）

答出這道難題的是當時還在攻讀博士學位的馬修·貝恩布里奇（MatthewBainbridge）。拿到格瑞絲的基因組測序數(shù)據(jù)后，馬修先在其中尋找了一遍已知的致病基因突變，卻沒有搜索到任何結(jié)果。

隨后，他又在其中尋找那些先前沒有被科學家們發(fā)現(xiàn)，卻可能導致疾病的突變。這一次，他找到了突破口。馬修發(fā)現(xiàn)，格瑞絲的兩條NGLY1基因（一條來自父親，一條來自母親）都出現(xiàn)了嚴重的突變。用他的話說，“一處突變非常糟糕，另一處突變也挺糟糕的。”由于這些突變，格瑞絲出現(xiàn)了NGLY1缺陷癥。

不會哭的孩子

從基因序列上看，NGLY1編碼了一種叫做N~聚醣酶1的酶，它能從錯誤折疊的蛋白質(zhì)上移除糖分子，有助于細胞降解這些錯誤蛋白。當時，人們并不知道它怎樣導致了格瑞絲的癥狀?；蛟S，NGLY1基因上的突變讓她的細胞積累了太多“垃圾蛋白”，損害了她的健康。

但馬修知道他找對了方向。隨后，他投入了浩瀚的資料中，尋找關(guān)于NGLY1基因的更多資料。幸運的是，他很快就找到了關(guān)鍵線索——2012年，杜克大學的科學家們發(fā)表了一篇論文，探討“全外顯子測序”能如何在臨床上加速罕見病診斷。研究里，12名無法順利得到診斷的罕見病兒童以及他們的父母通過外顯子測序，找到了可能導致疾病的基因突變。其中，一名小男孩的體內(nèi)檢測到了NGLY1突變。

▲人類首次報道NGLY1缺乏癥，是格瑞絲出生3年后的事了（圖片來源：參考資料[5]）

這名小男孩叫做伯特蘭。巧合的是，他的父親也叫馬特（MattMight），當時是猶他大學的一名助理教授。“我的兒子伯特蘭得了一種全新的遺傳病，”他在博客上寫道：“我的兒子是已知唯一缺乏這種酶的人類。”（藥明康德相關(guān)閱讀：當你是世間唯一的病人：致全球4億名罕見病患者）

在博客上，伯特蘭的父親詳細地記錄了兒子的病情，它們與格瑞絲的癥狀很像。馬修翻遍了這些博文，發(fā)現(xiàn)了一個很罕見的現(xiàn)象——伯特蘭不會哭。

格瑞絲會哭嗎？馬修很快發(fā)去了一封郵件?；匦胖?，馬修得到了他想要的答案：據(jù)格瑞絲的母親回憶，3年多里，她只見過格瑞絲哭過一兩次。難受的時候，格瑞絲的眼睛里會有些濕潤，但幾乎從不掉淚。

這是屬于馬修的“尤里卡時刻”。兩名患者幾乎一致的突變和癥狀，讓他終于能夠確認，NGLY1基因突變就是格瑞絲的病因。

一名父親的戰(zhàn)斗

確診病因?qū)@兩個家庭而言都是一個解脫，這意味著在黑暗中經(jīng)過了漫長而痛苦的診斷探索，他們終于有了一個答案。但這個答案無助于兩名罹患罕見病的兒童告別疾病。2013年，伯特蘭6歲，格瑞絲3歲，他們無藥可用。

這是許多罕見病家庭所面臨的無奈。一年多前，還無人知曉這種疾病的存在；資源有限，很少有醫(yī)藥公司愿意投入生物學機制不明的罕見病新藥研發(fā)；即便有公司愿意投入其中，一款新藥從研發(fā)到上市，平均也需要約10年的時間，成功率僅為10%。

血管中流淌著創(chuàng)業(yè)者精神的馬特很快就找到了解決方案。既然沒有人在研發(fā)治療NGLY1缺陷的藥物，他決定親自上陣。2014年，以女兒的名字，馬特創(chuàng)立了一個科學基金會。在那里，對生命科學一竅不通的馬特募集了數(shù)百萬美元的科研資金，并開始聯(lián)系來自大學、研究所、以及生物技術(shù)公司等各個領(lǐng)域的科學家，希望他們能夠參與治療NGLY1缺陷的研究中。

在生命面前，素昧平生的陌生人，也可以成為志同道合的合作伙伴。受馬特的熱情所鼓舞，100多位頂尖科學家決定助他一臂之力，其中就包括了諾貝爾生理學或醫(yī)學獎得主山中伸彌教授。這些科學家組成了一個結(jié)構(gòu)松散，卻目標明確的團隊，從不同角度探索NGLY1致病的生物學機制。

▲諾獎得主山中伸彌教授（前排左二）也向馬特伸出了援手（圖片來源：GraceScienceFoundation為藥明康德特別提供）

在格瑞絲確診時，全世界已知患有NGLY1缺陷癥的患者只有不到5位，這對于科學研究來說，樣本太小了。為此，馬特又與其他病患家庭合作，在全球?qū)ふ腋嗷加蠳GLY1缺陷的病患?；ヂ?lián)網(wǎng)時代，他們的聲音傳遍了世界的每一個角落。在他們的努力下，又有數(shù)十個患者家庭浮出水面。如今，確診的患者總數(shù)已經(jīng)接近50，增長了10倍。

▲馬特造訪香港的一個罕見病家庭，男孩TaiTai也是全球數(shù)十位NGLY1缺乏癥患者之一（圖片來源：GraceScienceFoundation為藥明康德特別提供）

在基金會的組織下，這些分散在全球的罕見病家庭于前年齊聚加州，為研究者提供了寶貴的血液和組織樣本。更重要的是，面對面的交流讓他們知道自己并不孤單，更讓他們看到有多少科學家正在為他們的子女奮斗。這樣的心靈慰藉，是無價的珍寶。

與時間的賽跑

因為相信，所以看見。2016年，沒有放棄希望的馬特終于等來了曙光。作為協(xié)助馬特的100多名科學家之一，麥克阿瑟天才獎得主卡羅琳·貝爾托齊（CarolynBertozzi）教授精準地揭示了NGLY1蛋白參與的生物學通路——在細胞內(nèi)，有一種叫做Nrf1的轉(zhuǎn)錄因子。只有當它表面的糖分子被移除后，才能發(fā)揮正常作用。而NGLY1的功能，正在于此。

▲麥克阿瑟天才獎得主卡羅琳·貝爾托齊教授揭示了NGLY1的生物學通路（圖片來源：Kuebi=ArminKübelbeck[CCBY~SA3.0(https://creativecommons.org/licenses/by~sa/3.0)]）

倘若患者體內(nèi)缺乏NGLY1蛋白，Nrf1就無法正常工作，這會影響蛋白酶體相關(guān)基因的表達，最終影響到細胞內(nèi)的蛋白降解。于是，“垃圾蛋白”在細胞里越積越多，導致疾病。這個發(fā)現(xiàn)證實了人們之前的猜測。

更重要的是，這條通路中的蛋白酶體，參與到了許多重要的疾病之中，這包括了癌癥和大腦疾病。從罕見病研究出發(fā)，我們收獲的新知，有望帶來更深遠的影響。

馬特知道，是時候邁出下一步了。2017年，他募集了700萬美元的資金，正式成立了一家生物技術(shù)公司，探索NGLY1在治療多種人類疾病中的臨床潛力。和他的基金會一樣，這家公司以格瑞絲的名字命名。

▲NGLY1蛋白參與的生物學通路（圖片來源：GraceScience官方網(wǎng)站）

在生物醫(yī)藥行業(yè)，這樣的例子并不罕見。1991年，一名德州男孩被診斷患有罕見的1型黏多糖病。在他的父母募集的研究資金下，科學家和醫(yī)藥公司帶來了首款治療這種罕見病的新藥。藥明康德集團合作伙伴Amicus的首席執(zhí)行官約翰·克勞利（JohnCrowley）也是因為想要治療女兒的龐貝氏癥，才創(chuàng)立了這家公司。

當然，新藥研發(fā)從來不是一件容易的事。馬特的許多朋友也都給他打了預防針。但對于馬特來說，他沒有其他選擇。目前，罹患NGLY1缺乏癥的患者，年紀最大的也只有20出頭，更多會在成年前夭折。而在今年，格瑞絲已經(jīng)10歲了。

▲格瑞絲今年已經(jīng)10歲了。找到治療她的新藥，是一場與時間的賽跑（圖片來源：GraceScienceFoundation為藥明康德特別提供）

馬特坦言，他不知道自己的女兒還能活多久。但在那一刻到來之前，他將繼續(xù)與時間賽跑。

參考資料：

[1]GraceScienceFoundationofficialwebsite,RetrievedRebruary26,2019,from

[2]ThisFatherFoundedAMedicalResearchStartupToSaveHisKid’sLife,RetrievedFebruary25,2019,

[3]AFAMILY’SRACETOCUREADAUGHTER’SGENETICDISEASE,RetrievedFebruary25,2019,

[4]Kidswhodon'tcry:Newgeneticdisorderdiscovered,RetrievedFebruary25,2019,

[5]AnnaNeedetal.,(2012),Clinicalapplicationofexomesequencinginundiagnosedgeneticconditions,

[6]NGLY1gene,RetrievedFebruary27,2019,

[7]CarolynBertozzi,(2017),AModelforAcceleratingPatient~to~BenchResearch,ACSCentralScience,DOI:10.1021/acscentsci.7b00540

[8]FrederickM.Tomlinetal.,(2017),InhibitionofNGLY1InactivatestheTranscriptionFactorNrf1andPotentiatesProteasomeInhibitorCytotoxicity,ACSCentralScience,DOI:10.1021/acscentsci.7b00224

本文來自：藥明康德（ID：WuXiAppTecChina），作者：藥明康德

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一個健康寶寶的誕生，遠比你想象中難

造就Talk

2019-03-0115:22收藏18評論0醫(yī)療健康

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第413位造就者盧光琇

人類干細胞國家工程研究中心主任

中信湘雅生殖與遺傳?？漆t(yī)院首席科學家，終身榮譽院長

我是一名從事生殖和遺傳的醫(yī)生，今年已經(jīng)79歲了。在我三十多年的遺傳臨床經(jīng)驗中，接觸過非常多罕見病患者。讓每一對夫婦生育健康的孩子是我和我父親一輩子的共同理想。

罕見病的名字雖然是“罕見”，但實際上它的種類相當多，并且80%屬于遺傳性疾病，目前沒有辦法根治。

中國罕見病研究發(fā)展中心收錄了大概147種在我們國家發(fā)現(xiàn)的罕見病，而國際人類基因組突變數(shù)據(jù)庫已經(jīng)發(fā)現(xiàn)了八千多種，遺傳突變信息超過22萬種。

罕見病發(fā)病是一個慢性過程，而且嚴重危害人的性命，預防是目前最有效的方法。

怎么去預防呢？作為醫(yī)生，我怎么讓這些夫婦生出健康的孩子？

預防，從源頭抓起

這里是一個常見的罕見病傳代干擾路徑。

首先，如果你的家族里有罕見病史，就要到遺傳咨詢門診進行咨詢。醫(yī)生會根據(jù)你三代家系里面的發(fā)病情況，以及你的癥狀和家系的遺傳方式，確定你可能是哪種基因突變。

譬如說假性軟骨發(fā)育不全的基因，上個世紀的方法是把這個基因拉出來，看它有多少外顯子，一個個克隆出來再人工地去檢測，非常麻煩。

但是在人類基因組計劃完成以后，現(xiàn)在已經(jīng)可以大規(guī)模地測序，全基因組外顯子測序能把2萬多種單基因檢測出來，能清楚地知道里面有沒有基因突變，據(jù)此我們醫(yī)生就可以采取更進一步的措施。

目前的預防措施主要有兩種，第一種是做產(chǎn)前診斷。

你家族有罕見病史，懷了寶寶之后，通過產(chǎn)前檢查，看看這個寶寶是否攜帶病變基因：如果不帶那就放心地生；如果帶，并且一定發(fā)病，后果很嚴重，那就可以考慮引產(chǎn)或流產(chǎn)。

但是，這是一種消極的方法，懷上一個檢查一個，沒有問題才生，有問題就要放棄。

現(xiàn)在，基于試管嬰兒技術(shù)，我們開展了大量的妊前診斷。這是一個積極的手段。

這是一個妊前診斷的視頻。這個胚胎大約成型五六天，我們先在它的蛋殼（卵細胞在受精后，外層透明帶變化形成的受精膜）上打一個洞，里面的細胞就凸出來了，再用一個很細的吸管，采集三到五個細胞，送去做基因診斷。如果這個胚胎不帶罕見病突變基因，就可以將它移植到媽媽的子宮里。

這個方法好在哪里呢？

要知道，在基因診斷技術(shù)面世之前，確定胎兒是否遺傳了罕見病只能做性別診斷，但是這種做法很不公平。因為X-連鎖隱性遺傳病中，男孩子發(fā)病的幾率只有50%，這意味著有二分之一的正常男孩不能出生，而二分之一攜帶了突變基因的女孩（女性只是攜帶者，不發(fā)?。﹨s生了下來，把這個不良基因繼續(xù)傳下去。

因此，遺傳學診斷是一種積極的診斷，能夠更準確地排除不健康的胚胎，但是前提是必須要有非常好的試管嬰兒技術(shù)。

這是另外一個例子，視網(wǎng)膜母細胞瘤。它在兒科腫瘤中的發(fā)病率也很高，一般發(fā)病都非常早，胎兒在媽媽子宮里的時候可能就開始了。

這個病例兩歲就已經(jīng)發(fā)病了，眼球開始鼓出來，幸好當時條件比較好，她比較早地做了摘除手術(shù)，癌細胞沒有轉(zhuǎn)移，她因此活了下來，并在36歲的時候結(jié)了婚。她的第一個孩子是自然懷孕，孕期做羊水穿刺發(fā)現(xiàn)她的孩子也攜帶了視網(wǎng)膜母細胞瘤的基因突變，只好放棄掉，接下來就到我們這里通過試管嬰兒做基因診斷。

我們給她培育了四個胚胎，檢測結(jié)果是其中一個沒有攜帶致癌基因，我們就把這個沒帶致癌基因的胚胎移植進去，并且成功地通過了產(chǎn)前診斷，最后她生下了一個健康的寶寶。這就是我們國家的第一個無癌寶寶，在2015年誕生的。

目前，我們醫(yī)院能做168種單基因遺傳病的診斷。2017年一共做了41000個試管嬰兒周期，其中罕見病的診斷做了2540多個，已經(jīng)出生了2000多個，1200個正在孕中，另外還有一部分尚未移植，凍在胚胎庫里面。

我們醫(yī)院一整年做的量，相當于美國全年的四分之一。經(jīng)過這些年的努力，我國科學家在這個領(lǐng)域里面已經(jīng)做到了世界前沿。

罕見病不罕見

除了產(chǎn)前診斷，還有沒有更積極的預防措施呢？

這里我們說說安吉利娜·茱莉，她現(xiàn)在是大家公認的抗癌斗士。

她的家族中攜帶了一種BRCA1基因的遺傳缺陷，這個基因缺陷具有罹患乳腺癌和卵巢癌的高風險。她的外婆、她的媽媽都死于乳腺癌，她的姨媽發(fā)現(xiàn)自己攜帶這個缺陷基因的時候已經(jīng)癌癥發(fā)病，最后也痛苦地去世。

茱莉在還不到40歲的時候也檢查出BRCA1發(fā)生突變，于是毅然把兩側(cè)乳房的乳腺都切掉了，這個叫做預防性的手術(shù)切除。沒過幾年，她又發(fā)現(xiàn)卵巢發(fā)生了病變，于是把卵巢也切掉了。

茱莉的故事告訴我們，雖然遺傳性腫瘤是罕見的，但是在一個家族里卻并不罕見。

如果你的家族里面有人在50歲以前得癌，同時三代人里有多個人得了相同的癌癥；或者是你的同胞姐妹、兄弟之間有兩個人得了同一種癌，你就要高度懷疑這是一種遺傳性腫瘤，要去確認自己是否攜帶了這個突變基因。因為一個家族里面如果有一個人攜帶了某個癌變基因，其后代有50%的幾率也會攜帶這個基因，其中85%最后會發(fā)展成癌癥。

但是遺傳性腫瘤是可以進行防控的。

我們醫(yī)院去年搞了一個為癌癥病人免費做檢測的活動。一個72歲的老頭子得了乳腺癌，他主動到我們這里來做檢測（很多人以為乳腺癌是女性的專利，不是的，男性同樣也可能得這個?。粰z測發(fā)現(xiàn)他也是BRCA1基因突變，所以后來他的家族也都做了檢測，查出來的這些家族成員應該定期做乳腺和卵巢的檢查。

像我自己的姐姐，她就是在50歲以前得了結(jié)腸癌去世的，從那時起我就知道自己的潛在風險很高。當時還沒有癌癥基因檢測技術(shù)，只能做腸鏡，從50開始歲開始每年做一次。做到我接近70歲的時候，發(fā)現(xiàn)有結(jié)腸息肉，有一個摘一個；76歲的時候得了結(jié)腸腺瘤，發(fā)現(xiàn)了也馬上摘掉。

結(jié)腸癌是一個慢性過程，在我們中國也屬于高發(fā)，死亡率很高，但是因為我這么長時間以來一直堅持定期做健康檢查，所以到現(xiàn)在還很好地活著，身體非常健康。

青春一去不復返

有一些遺傳性基因缺陷是怎么產(chǎn)生的呢？來自高齡產(chǎn)婦。

因為女性年齡大了以后，卵子數(shù)量減少，質(zhì)量下降。后果就是它在胚胎中可能不發(fā)生染色體分離，這就可能導致染色體病，比如說21-三體綜合征，也就是唐氏綜合征，它就是跟大齡懷孕有關(guān)。所以從這個角度講，女性最好還是要在30歲以前生第一個孩子，第二個最好在35歲前。

為什么？因為再晚你的卵巢已經(jīng)老化了。你的卵子數(shù)量和質(zhì)量在35歲后就開始直線下降，后代有出生缺陷的可能性也會隨之增多。

你們知道什么時候是女性的更年期嗎？

我告訴你們，35歲到45歲就是更年期，45歲到50歲是經(jīng)絕前期，50歲到55歲是絕經(jīng)了，55歲就是老年期。所以不要等到40歲再到我這里來說：“盧老師啊，我還很年輕啊，我身體很好，我還想生孩子……”

從事輔助生殖技術(shù)這么多年，在這里我要特別提醒婦女同胞們，青春一去不復返。

為什么2016年以后，我們中國做了很多植入前診斷（PGS/PGD，試管嬰兒移植前基因篩查/移植前基因診斷），就是因為大齡孕婦增加了。

如果你說你工作很忙，沒有找到合適的對象，你可以先把自己的卵子冷凍起來，現(xiàn)在冷凍卵子也很時髦。但是你說為了我的漂亮，我的苗條，我不愿意自己生，我要把我的卵子冷凍保存起來給別人去生，這種觀點我是不贊成的。

徐靜蕾冷凍卵子的新聞不是在媒體上鬧騰了一段時間嗎？她的目的我不太清楚，但我鼓勵婦女一定要自己懷孩子，而且一定要自然地分娩。

懷了孩子以后，女性才能從身體和心理上真正成熟，真正有愛。沒有懷孕以前，一般這種母愛不會出來。

目前世界最大的精子庫在湖南，我們還有一個很大的卵子庫和胚胎冷凍庫，已經(jīng)存放了20多萬份胚胎。2016年我們國家開放二胎以后，那一段時間就有一千多對夫婦回來，要求解凍他們保存的胚胎，想要生二胎，所以我覺得這也是個很好的辦法。

在生殖與遺傳的研究上，我們還開展了很多罕見病防治措施的探索。

干細胞治療的潛力

我們醫(yī)院正在做各種干細胞的冷凍。譬如說，試管嬰兒排卵測試中多余的胚胎可以拿來冷凍，除了以防意外，還可以捐出來建立干細胞系，未來有可能讓你的家人受益。將來你肝臟壞了，可以通過誘導干細胞，給你做肝臟移植。

例如肝豆狀核變性，它是人體內(nèi)一個調(diào)整銅代謝的基因發(fā)生突變而導致的罕見病。得了這種病，銅就累積在我們的身體里，在腦子里面就得腦病，轉(zhuǎn)移到肝臟里就造成肝硬化，最后導致患者死亡。

這個圖是它在眼睛里面，大家可以看到外面箭頭指的那一圈，就是銅累積的地方。

而現(xiàn)在我們做人類胚胎干細胞，它可以治療肝臟衰竭。你可以用這個誘導干細胞做靶向，做藥物代謝的試驗，另外，可以把形成的肝芽培植成一個健康的器官，甚至還可以通過3D打印做人工肝臟……這是一個新的途徑，我們期望未來能夠利用人類干細胞誘導來治愈罕見病，我們正在朝著這個目標而努力。

我現(xiàn)在快80歲了，工作量依然非常大，保持活力的辦法就是堅持健康的生活方式。

第一是每天一個小時的運動。我69歲去西藏的時候，一點高原反應都沒有。76歲的時候，還參加了我們學校的籃球比賽。

第二是飲食的健康。

70歲的時候，我被查出來有糖尿病。他們說盧老師我們不給你用藥了，因為你做什么事都很有毅力，你就自己堅持運動，控制飲食吧。

到了78歲，他們說：“盧老師告訴你，沒有糖尿病了。”我非常高興，沒想到多年堅持運動和飲食健康，讓我把糖尿病的帽子都摘下來了。

希望將來每一個人都能活到90多歲，到老還能有健康的身體，不斷地學習和思考，快快樂樂、高質(zhì)量地活到生命終結(jié)，謝謝大家。