臍帶血是分娩時殘留在臍帶和胎盤中的血液,曾經(jīng)一無是處,但現(xiàn)在卻是干細胞的重要來源之一。
臍帶血的逆襲靠內(nèi)涵(豐富的干細胞資源),包括了造血干細胞、間充質(zhì)干細胞、內(nèi)皮前體細胞和非限制性體干細胞等。
讓臍帶血聞名于世的,是造血干細胞。不過,這也帶來了一個刻板印象——臍帶血僅與血液系統(tǒng)疾病相關(guān)。
事實并非如此。
2004年,研究人員證實了臍帶血中多能干細胞的存在,為臍帶血在非血液系統(tǒng)疾病的應(yīng)用奠定了基礎(chǔ)。
隨著近年來研究的深入,臍帶血在遺傳病、代謝病、免疫治療及再生醫(yī)學(特別是神經(jīng)系統(tǒng)損傷)中的價值日益受到重視。
今天我們回顧一下一年多來的資訊,盤點臍帶血應(yīng)用與研究的新趨勢:
免疫治療
臍帶血中的寶藏并不只有干細胞,還有T細胞、B細胞和NK細胞等免疫細胞,它們在疾病治療中也有一席之地。
其中,臍帶血來源的NK細胞受到了科學家的廣泛關(guān)注。
臍帶血NK細胞更加年輕化,增殖能力更強,靶向殺傷癌細胞的效率也更高,數(shù)量也更豐富。一個單位的臍帶血可以產(chǎn)生足以治療5個病人的NK細胞,而且長期冷凍保存對臍帶血NK細胞的擴增潛能和抗腫瘤活性沒有影響。
隨著免疫技術(shù)的發(fā)展,臍帶血來源的免疫細胞在未來可以被廣泛應(yīng)用于疾病的治療,極大拓寬了臍帶血的價值。
神經(jīng)系統(tǒng)損傷
01
近年來,臍帶血在腦癱等神經(jīng)系統(tǒng)疾病的治療上取得一定成效,為這類疾病提供了一種新的治療手段。
國內(nèi)的臨床及基礎(chǔ)研究工作者積極開展臍帶血治療腦癱臨床研究,也為我國臍帶血的應(yīng)用掀開了新的篇章。
02
自閉癥
自閉癥是一種神經(jīng)系統(tǒng)失調(diào)導致的發(fā)育障礙,表現(xiàn)為異常的社交能力、溝通能力、興趣和行為模式。
目前,自閉癥還沒有很好的治療方法。而臍帶血干細胞在這一領(lǐng)域出現(xiàn)了一些頗具前瞻性的研究。
03
其他
美國最大的自體臍血庫CordBloodRegistry(CBR)的官網(wǎng)上有4項和杜克大學合作開展的臨床試驗,都與神經(jīng)系統(tǒng)有關(guān):自閉癥、腦癱、聽力缺損和兒童腦卒中。
分析CBR官網(wǎng)數(shù)據(jù)(截止2017年10月)可以看到,臍帶血研究的疾病種類以神經(jīng)系統(tǒng)為主(278例,71%),最多的是腦癱128例、其次是自閉癥55例、接下來是腦積水24例、失用癥15例、缺氧缺血性腦病14例、后天聽力缺失12例、1型糖尿病11例等。
同樣的趨勢在美國其他臍血庫也有體現(xiàn)。
先天病與罕見病
先天病與罕見病的救治需要早診斷和早治療。早診斷的關(guān)鍵在孕期及產(chǎn)前檢查,而早治療的關(guān)鍵在于擁有隨時可用的資源。
這些疾病的治療,有的可能需要盡快采取造血干細胞移植重建免疫系統(tǒng),有的可能需要使用干細胞進行再生修復。臍帶血作為一種采集便利、儲用方便的干細胞資源,在這類疾病的治療上有著天然的優(yōu)勢。
復旦大學附屬兒科醫(yī)院翟曉文副院長在今年第六屆中國臍帶血大會上表示:「臍帶血造血干細胞移植是原發(fā)性免疫缺陷疾病的治愈性療法,目前越來越多的罕見病需要臍帶血造血干細胞移植?!?/p>
其他疾病
擴增技術(shù)
對臍帶血移植效果的改進,亞洲專家更關(guān)注移植技術(shù)的完善,而歐洲專家更看重雙份移植及臍帶血擴增技術(shù)。最近幾年,歐美在臍帶血擴增領(lǐng)域的研究突飛猛進,各種新思路、新學說和新產(chǎn)品不斷涌現(xiàn)。
根據(jù)追蹤細胞治療試驗的數(shù)據(jù)庫CellTrial.org的統(tǒng)計資料顯示,在2013-2017這五年中,平均每年有20項研究臍帶血細胞擴增的臨床試驗。
臍帶血干細胞擴增技術(shù)的突破,或?qū)崿F(xiàn)我們長久以來的期望:只需采集少量的臍帶血「種子細胞」就可以滿足臨床移植的需求。
感恩30年
1988年,5歲的MatthewFarrow被診斷為范可尼貧血,生命危在旦夕。而他妹妹Allison的出生,為治療提供了一個新選項。
ElianeGluckman博士是他的醫(yī)生,使用Allison的臍帶血為Matthew實施了造血干細胞移植。
Matthew后來回憶:“我的移植沒有產(chǎn)生長期的副作用,這一點非常幸運。很多病友都去世了,我感到很難過。我花了很長時間才意識到我必須專注于未來,并真正開始生活。我能活下來,就應(yīng)該做些有意義的事。”
于是Matthew成了臍帶血的宣傳使者,以親身經(jīng)歷向世人證明著臍帶血的價值。而他也非常樂意把自己對抗病魔的經(jīng)歷分享給自己的兒子——Elijah。Elijah為父親感到驕傲,也很自豪地向朋友介紹父親,以及父親作為第一個病人的經(jīng)歷拯救了多少生命。
今年9月14日,在首次臍血移植30周年慶典上,Matthew和CBA主席JoanneKurtzberg博士一起給Gluckman頒發(fā)了終身成就獎。
在這次慶典上,JessicaSun博士也分享了臍帶血在腦癱治療中的研究成果,這是臍帶血新應(yīng)用方向的代表。
Gluckman博士非常樂意談起臍帶血,她說:“它就像是我的孩子一樣”。
如今,孩子已經(jīng)長大了。
經(jīng)過30年的發(fā)展,臍帶血作為干細胞應(yīng)用的先行者,已經(jīng)為超過47,000例患者送去了希望。美國FDA批準的16種細胞和基因治療產(chǎn)品,一半是臍帶血衍生物。臍帶血應(yīng)用的方向也不僅僅局限在血液系統(tǒng)疾病。
隨著移植技術(shù)、再生醫(yī)學、免疫療法及基因治療等領(lǐng)域的高速發(fā)展,臍帶血也將走進一個全新的十年。
舒利迭以聯(lián)合用藥形式,用于可逆性阻塞性氣道疾病的常規(guī)治療,包括成人和兒童哮喘。這可包括: 接受有效維持劑量的長效β受體激動劑和吸入性皮質(zhì)激素治療的患者。 目前使用吸入性皮質(zhì)激素治療但仍有癥狀的患者。 接受支氣管擴張劑規(guī)則治療但仍然需要吸入性皮質(zhì)激素的患者。 注:本品對50μg/100μg規(guī)格不適用于患有重度哮喘的成人和兒童患者。
健客價: ¥213拉莫三嗪片,適應(yīng)癥為癲癇: 對12歲以上兒童及成人的單藥治療: 1. 簡單部分性發(fā)作 2. 復雜部分性發(fā)作 3. 續(xù)發(fā)性全身強直- 陣攣性發(fā)作 4. 原發(fā)性全身強直- 陣攣性發(fā)作目前暫不推薦對十二歲以下兒童采用單藥治療,因為尚未得到對這類特殊目標人群所進行的對照試驗的相應(yīng)數(shù)據(jù)。 兩歲以上兒童及成人的添加療法 ( add-on therapy ) : 1. 簡單部分性發(fā)作 2. 復雜部
健客價: ¥92舒利迭以聯(lián)合用藥形式(支氣管擴張劑和吸入皮質(zhì)激素),用于可逆性阻塞性氣道疾病的常規(guī)治療,包括成人和兒童哮喘。這可包括:1.接受有效維持劑量的長效β2-激動劑和吸入型皮激素治療的患者。2.目前使用吸入型皮質(zhì)激素治療但仍有癥狀的患者。3.接受支氣管擴張劑常規(guī)治療但仍然需要吸入型皮質(zhì)激素的患者。
健客價: ¥143本品適用于敏感細菌所引起的下列感染: 支氣管炎、肺炎等下呼吸道感染;皮膚和軟組織感染;急性中耳炎;鼻竇炎、咽炎、扁桃 體炎等上呼吸道感染(青霉素是治療化膿性鏈球菌咽炎的常用藥,也是預防風濕熱的常用藥物。阿奇霉素可有效清除口咽部鏈球菌,但目前尚無阿奇霉素治療和預防風濕熱療效的資料)。 阿奇霉素可用于男女性傳播疾病中由沙眼衣原體所致的單純性生殖器感染。阿奇霉素亦可 用于由非多重耐藥淋球菌所
健客價: ¥36.8本品適用于敏感細菌所引起的下列感染: 支氣管炎、肺炎等下呼吸道感染;皮膚和軟組織感染;急性中耳炎;鼻竇炎、咽炎、扁桃體炎等上呼吸道感染(青霉素是治療化膿性鏈球菌咽炎的常用藥,也是預防風濕熱的常用藥物。阿奇霉素可有效清除口咽部鏈球菌,但目前尚無阿奇霉素治療和預防風濕熱療效的資料)。阿奇霉素可用于男女性傳播疾病中由沙眼衣原體所致的單純性生殖器感染。阿奇霉素亦可用于由非多重耐藥淋球菌所致的單純性生殖器
健客價: ¥3.8供成人使用 用于治療成人飲食控制療法效果不理想的高膽固醇血癥(Ⅱa型),內(nèi)源性高甘油三酯血癥,單純型(Ⅳ型)和混合型(Ⅱb和Ⅲ型)。特別是飲食控制后血中膽固醇仍持續(xù)升高,或是有其他并發(fā)的危險因素時。 在服藥過程中應(yīng)繼續(xù)控制飲食。 目前,尚無長期臨床對照研究證明非諾貝特在動脈粥樣硬化并發(fā)癥一級和二級預防方面的有效性。尚未證明非諾貝特能夠降低2型糖尿病患者的冠心病發(fā)病率和死亡。
健客價: ¥38