讓我們來看一下“青蒿素是什么?
“青蒿素”是從復(fù)合花序植物黃花蒿莖葉中提取的有過氧基團(tuán)的倍半萜內(nèi)酯的一種無色針狀晶體,由中國藥學(xué)家屠呦呦在1971年發(fā)現(xiàn)。
“青蒿素”是繼乙氨嘧啶、氯喹、伯喹之后最有效的抗瘧特效藥。它的發(fā)現(xiàn)和研究者——屠呦呦教授也因?yàn)檫@一研究成果獲得了諾貝爾生理學(xué)/醫(yī)學(xué)獎(jiǎng)這一最高殊榮,為中國人增了光,也為偉大的祖國的傳統(tǒng)醫(yī)學(xué)正名,這是中國中醫(yī)藥的一項(xiàng)殊榮。
為什么“青蒿素”有治療紅斑狼瘡的前景?
目前治療系統(tǒng)性紅斑狼瘡的藥物中有一類的作用十分肯定,也十分重要,這就是氯喹、硫酸羥氯喹等抗瘧藥。
在國際風(fēng)濕病學(xué)聯(lián)盟的狼瘡治療推薦中,早已建議其作為背景治療,即所有的狼瘡患者如無禁忌都可以使用。由于這一類藥物具有調(diào)節(jié)免疫、抗凝、抗感染甚至降脂等作用,不但可以對(duì)系統(tǒng)性紅斑狼瘡有治療作用,還對(duì)患者長(zhǎng)期的生活質(zhì)量有益(如狼瘡患者更易出現(xiàn)早發(fā)動(dòng)脈粥樣硬化,而這類藥物的降脂作用可減少血管事件的發(fā)生)。
青蒿素作為抗瘧藥的一種,自然而然會(huì)被想到,是否也可以應(yīng)用于系統(tǒng)性紅斑狼瘡的治療中來。
2016年,屠呦呦教授團(tuán)隊(duì)研制的“雙氫青蒿素治療系統(tǒng)性紅斑狼瘡”的項(xiàng)目獲得CFDA審批,獲得藥物臨床試驗(yàn)批件,目前尚處于臨床試驗(yàn)Ⅱ期階段,入選病人是相對(duì)較輕的皮膚和關(guān)節(jié)受累為主的SLE患者。
因?yàn)閺穆揉?羥基氯喹的臨床療效來看,也是對(duì)于皮膚、關(guān)節(jié)等部位受累的輕、中癥狼瘡患者有效。
兒童系統(tǒng)性紅斑狼瘡的診治現(xiàn)狀如何呢?
SLE是一種可以累及多系統(tǒng)的慢性自身免疫性疾病。
兒童起病的SLE往往有更嚴(yán)重的臨床表型,更容易有腎臟受累、神經(jīng)系統(tǒng)等重要臟器受累,狼瘡性腎炎的發(fā)病率高達(dá)70-80%。
SLE的持續(xù)疾病活動(dòng)是SLE患者預(yù)后不良的直接原因。因此對(duì)于易合并臟器受累的兒童SLE(重癥SLE),更多采用的方案是激素聯(lián)合免疫抑制劑,如環(huán)磷酰胺、霉酚酸酯等藥物;難治SLE患兒甚至需要使用生物制劑、血液凈化治療、干細(xì)胞移植等。
但是隨著先進(jìn)治療手段的層出不窮,SLE臨床緩解率逐漸提高,目前SLE被定義為“慢性病”之一,不再是不治之癥,而且達(dá)到“服藥臨床緩解”和“去激素化”也不再是夢(mèng)想。
“青蒿素”可以用于兒童系統(tǒng)性紅斑狼瘡的治療嗎?
新藥的臨床試驗(yàn)是一個(gè)漫長(zhǎng)的階段,目前尚沒有證據(jù)證明青蒿素能夠治療所有重癥和難治性的SLE,這一點(diǎn)我們從青蒿素的臨床實(shí)驗(yàn)納入標(biāo)準(zhǔn)中也不難看出,目前其納入的是輕-中度活動(dòng)的患者,而排除了重癥患者。
同時(shí),目前藥物臨床試驗(yàn)的納入對(duì)象是針對(duì)18歲以上人群。“青蒿素”是否能用于兒童SLE,仍不得而知。
但青蒿素作為我們中醫(yī)中藥這一傳統(tǒng)瑰寶的出現(xiàn)確實(shí)給系統(tǒng)性紅斑狼瘡提供了新的治療思路,我們也非常期待臨床試驗(yàn)?zāi)苡脧?qiáng)有力的科學(xué)依據(jù)向世人展示“青蒿素”治療SLE的實(shí)力,并不斷擴(kuò)大適應(yīng)人群。