(一)治療
1.藥物治療 常用的藥物有：維生素E、肌苷、三磷腺苷以及中藥等。利用腎上腺皮質(zhì)激素和聯(lián)苯雙酯等可降低血清酶水平。有人提出早期給予乳酸鈉，可增強(qiáng)患者的肌力。此外，用鈣拮抗藥維拉帕米治療也有一定效果。但上述治療只能延緩病情的發(fā)展，并不能根本治愈疾病。
2.支持治療 為保持肌肉功能及預(yù)防攣縮，進(jìn)行適度運(yùn)動(dòng)甚為重要，不宜久臥床上。對癥治療包括肌肉、關(guān)節(jié)被動(dòng)運(yùn)動(dòng)和按摩，注意并防止并發(fā)癥。
3.外科治療 DMD患者常發(fā)展為進(jìn)行性脊柱側(cè)彎，常需行脊柱后融合術(shù)。
4.基因治療 DMD基因治療從質(zhì)粒直接注射到應(yīng)用不同類型的載體組裝的DMD基因轉(zhuǎn)染，在動(dòng)物實(shí)驗(yàn)中取得了成功，在動(dòng)物骨骼肌中dystrophin進(jìn)行表達(dá)。在尋找合適載體方面也進(jìn)行了廣泛研究，目前仍然在尋找最合適的載體，提高表達(dá)效率，克服免疫排斥反應(yīng)，離臨床應(yīng)用尚有很大距離。
也有報(bào)道“基因外科技術(shù)”，即應(yīng)用人工合成的寡核苷酸定向到達(dá)dystrophin基因突變位置，產(chǎn)生1個(gè)雜交分子，并被DNA修復(fù)酶識別，以修復(fù)突變的基因，從肌肉水平得到了成功。成肌細(xì)胞移植的臨床效果仍然存在可疑之處，其移植后陽性纖維的出現(xiàn)率僅占肌纖維的4.2%。骨髓干細(xì)胞移植的實(shí)驗(yàn)研究證明能部分恢復(fù) 。
(二)預(yù)后
DMD預(yù)后不良，隨著疾病的進(jìn)展，出現(xiàn)關(guān)節(jié)攣縮，功能受限(尤其是踝、髖關(guān)節(jié))，脊柱側(cè)彎較多見，一般在12歲左右發(fā)展為依靠輪椅生活。大多于20歲左右因并發(fā)呼吸衰竭或心力衰竭而死亡。BMD則預(yù)后良好，病程較長，通常可活至中年。